Це обов'язковий етап розробки будь-якого лікарського препарату перед його реєстрацією та виведенням на ринок. Це ретельно контрольований науковий експеримент за участю людей - здорових добровольців або пацієнтів з тим чи іншим захворюванням.
Дані, отримані в ході клінічних досліджень, дозволяють зробити об'єктивний висновок про ефекти препарату у людини. Якщо за результатами дослідження засіб покаже недостатню ефективність або безпеку, він не буде схвалений для застосування в клінічній практиці.
Захист прав пацієнтів регламентується низкою документів:
Чималу роль в регулюванні проведення клінічних досліджень так само грають правила Належної клінічної практики.
Це міжнародний етичний і науковий стандарт проведення клінічних досліджень, прийнятий в ряді країн. Дотримання правил Належної клінічної практики забезпечує безпеку пацієнтів в ході дослідження, а також гарантує високу якість і достовірність отриманих даних.
Організовують і фінансують клінічні дослідження фармацевтичні компанії, які є розробниками препаратів (Спонсори).
Додаткове фінансування може бути отримано в рамках державних програм підтримки розробки нових ліків, а також від державних і приватних фондів. Частина робіт по організації і проведенню дослідження може бути передана контрактно-дослідницькій організації (КДО). Наукові інститути також можуть самостійно проводити дослідження, виступаючи в ролі їх організатора і спонсора.
Організатор дослідження контролює якість проведення дослідження шляхом регулярної перевірки (моніторингу) медичної документації та отриманих даних. Для підтвердження виконання всіх вимог проводяться незалежні аудити клінічних центрів та документації дослідження.
