Пріоритетом при проведенні клінічних досліджень є безпека та благополуччя пацієнтів. Стан здоров'я пацієнтів контролює лікар, який проводить дослідження. Лікар оцінює безпеку застосування пацієнтами препарату на кожному візиті на підставі загального огляду та скарг, результатів обстежень, аналізів та небажаних явищ, що виникають. Якщо продовження участі у клінічному дослідженні небезпечне, пацієнт буде виведено з нього. Спостереження за станом здоров'я пацієнтів часто продовжується і після завершення лікування. Організатор дослідження централізовано збирає та оцінює дані з безпеки та своєчасно повідомляє нову інформацію лікарям-дослідникам.
Прийом будь-якого препарату завжди пов'язаний із ризиком розвитку побічних ефектів. На етапі клінічних досліджень безпека препарату ще мало вивчена, а це завжди несе додатковий ризик для пацієнтів. До інших ризиків та можливих незручностей участі у дослідженні належать:
- невелика тривалість дослідження та, отже, обмежений курс прийому нового препарату
- випадковий розподіл у групи (можливість потрапити як до групи досліджуваного препарату, так і до групи препарату порівняння або плацебо)
- недоведена ефективність препарату
- надлишкові процедури та жорсткий графік дослідження, які займають час та вимагають більше сил
- обмеження щодо харчування та способу життя
Страхування життя та здоров'я пацієнтів
Страхування є обов'язковою умовою проведення клінічного дослідження та обов'язком організатора дослідження. Страховий поліс видається учаснику дослідження одразу після підписання форми поінформованої згоди. Ця страховка покриває витрати на медичні послуги при виникненні ускладнень, пов'язаних із прийомом досліджуваного препарату або виконанням процедур дослідження (у тому числі при погіршенні здоров'я, інвалідності або смерті пацієнта). Правила страхування та розмір компенсацій затверджено на державному рівні.
У разі виникнення страхового випадку пацієнт або його родичі можуть звернутися безпосередньо до страхової компанії та написати заяву на отримання компенсації. У свою чергу страхова компанія запросить у лікаря та організатора дослідження всю необхідну медичну документацію. Страхова виплата може бути здійснена тільки при встановленні причинно-наслідкового зв'язку між подією, що виникла, і прийомом досліджуваного препарату або процедурою дослідження.