Исследование по оценке фармакокинетики, эффективности, переносимости и безопасности подкожного иммуноглобулина человека (Ньюнорм) у пациентов с первичными иммунодефицитными заболеваниями

Ведущий спонсор: Octapharma

Проспективное, открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование фазы 3 для оценки фармакокинетика, эффективность, переносимость и безопасность подкожного иммуноглобулина человека (Ньюнорм) у больных с первичными иммунодефицитными состояниями

• Первичный иммунодефицит

Тип вмешательства: Биологические

Название вмешательства: Ньюнорм

Описание: Newnorm представляет собой 20% нормальный человеческий иммуноглобулин для подкожной инфузии.

Этикетка Arm Group: Ньюнорм

Критерии:

Критерии включения: 1. Возраст ≥2 лет и ≤75 лет 2. Документально подтвержденный диагноз ВЗОМТ согласно определению Европейского общества Иммунодефициты (ESID) и Панамериканская группа иммунодефицитов (PAGID) и требующие заместительной терапии иммуноглобулином из-за гипогаммаглобулинемии или агаммаглобулинемия. Необходимо указать точный тип ВЗОМТ. 3. Не менее 12 недель регулярного лечения до визита для скрининга (т. е. при стабильном интервал дозирования) с любым IVIG, SCIG или fSCIG со стабильной дозой IgG между 200 и 800 мг/кг/месяц. Стабильная доза определяется как доза, которая отклоняется менее чем на ±25% от средняя доза для всех инфузий в течение этого 12-недельного периода до скрининга. 4. Минимальный уровень IgG ≥5 г/л при скрининге и документировании минимального уровня IgG ≥5 г/л по крайней мере один раз в течение предыдущих 12 недель. 5. Добровольно предоставленное письменное информированное согласие взрослых пациентов или добровольно предоставленное письменное информированное согласие родителя(ей)/законного(ых) опекуна(ов) пациента и письменное информированное согласие от педиатрических или подростковых пациентов в соответствии с применимыми нормативным требованиям, до проведения какой-либо процедуры, связанной с исследованием. 6.Готовность соблюдать все аспекты протокола, включая забор крови, для продолжительность исследования. Критерий исключения: 1. Любая острая инфекция, требующая внутривенного лечения антибиотиками в течение 2 недель до скрининговый визит или во время скринингового периода, или любой ВОО в течение 3 предшествующих месяцев до скринингового визита или во время скринингового периода. 2. У пациента выявлено изолированное заболевание дефицита специфических антител, изолированный подкласс IgG. дефицит или транзиторная гипогаммаглобулинемия младенческого возраста. 3. Текущее заболевание или состояние в анамнезе, о котором известно, что оно вызывает вторичный иммунитет. дефицит, например, хронический лимфолейкоз, лимфома, множественная миелома или хроническая или рецидивирующая нейтропения (абсолютное число нейтрофилов 40 кг/м2. 6. Воздействие крови или любого продукта крови или производных плазмы, кроме IgG для ВЗОМТ. в течение 3 мес до первой инфузии Ньюнорма. 7. История или текущая тяжелая гиперчувствительность, например, анафилаксия или тяжелая системная ответ или стойкие реакции на продукты крови или плазмы, или на любые компонент Newnorm (например, глицин). 8. Тяжелая дисфункция печени (аланинаминотрансфераза [АЛТ] более чем в 3 раза превышает верхний предел норма для ожидаемого нормального диапазона для испытательной лаборатории) при скрининге. 9. Известные энтеропатии с потерей белка или протеинурия (известная потеря белка с мочой >1 г/24 ч или протеинурия по шкале ≥3+). 10. Умеренная или тяжелая почечная дисфункция (на усмотрение исследователя, основанная на оценке скорость клубочковой фильтрации [рСКФ] ≤44 мл/мин/1,73 м2, согласно определению KDIGO Clinical Практическое руководство) или предрасположенность к острой почечной недостаточности (например, любая степень ранее существовавшая почечная дисфункция при наличии дополнительного риска острой почечной недостаточности факторы, например, рутинное лечение известными нефротоксическими препаратами). 11. Неконтролируемый сахарный диабет (HbA1c > 7% / >53 ммоль/моль). 12. Неконтролируемая артериальная гипертензия (систолическое АД ≥ 130 мм рт. в возрасте до 13 лет, ≥ 140 мм рт. ст. в возрасте от 13 до 17 лет и > 160 мм рт.ст. для взрослых). 13. Дисритмия/тахикардия (ЧСС в покое > 100 ударов в минуту у взрослых/подростков и > 120 ударов в минуту). ударов в минуту для детей) и симптоматическая брадикардия (частота сердечных сокращений в покое < 60 ударов в минуту для взрослых, < 50 ударов в минуту для подростков и < 75 ударов в минуту у детей при наличии симптомов, например, низкой кровяное давление, ненормальный ритм, дискомфорт в груди, одышка). Физиологические синусовая брадикардия у физически активных взрослых/детей/спортсменов НЕ является исключением критерий). 14. Субъект имеет в анамнезе или текущий диагноз тромбоза глубоких вен или тромбоэмболия (например, инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения или транзиторная ишемическая атака); анамнез относится к инциденту, произошедшему за год до скрининга или за 2 эпизодов в течение жизни. 15. Субъект в настоящее время получает антикоагулянтную терапию, которая может сделать SC применение нецелесообразно (антагонисты витамина К, неантагонисты витамина К перорально антикоагулянты [например, дабигатрана этексилат, нацеленный на фактор IIa, ривароксабан, эдоксабан, и апиксабан, воздействующий на фактор Ха], парентеральные антикоагулянты [например, фондапаринукс]). 16. Лечение пероральными или парентеральными стероидами либо 1. при суточных дозах >0,3 мг/кг преднизолона (или эквивалента) в течение последних 12 недель перед просмотром или 2. болюсное лечение суточной дозой преднизолона более 1 мг/кг (или эквивалент) в течение более 10 дней в течение последних 12 недель до скрининга. Курсы кортикостероидов (прерывистые) продолжительностью не более 10 дней не исключить пациента. Разрешены ингаляционные или местные кортикостероиды. 17. Лечение системными иммунодепрессантами, в том числе химиопрепаратами 1 год до скрининга или иммуномодулирующих препаратов за 12 недель до скринингового визита. 18. Вакцинация против живых вирусов (например, против кори, краснухи, эпидемического паротита или ветряной оспы) в течение 1 месяца. до первой инфузии Ньюнорма, в течение периода исследования и в течение 3 мес. после последней инфузии Newnorm. Примечание: Сезонные инактивированные (убитые) гриппозные вакцины (в т.ч. H1N1) разрешены.Вакцины против COVID (мРНК-вакцина и нереплицирующаяся вирусная векторная вакцина) разрешены. 19. Лечение любым исследуемым лекарственным средством (ИЛП) в течение 3 месяцев до визит на скрининг. 20. Наличие любого состояния, которое может помешать оценке Newnorm или адекватное проведение исследования. 21. Известное или предполагаемое злоупотребление алкоголем, наркотиками и/или психотропными средствами в течение 12 лет. месяцев до скрининга. 22.Известный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)-1/2, вирус гепатита В (ВГВ) или гепатит С вирусной (ВГС) инфекции или положительный результат на ВИЧ-1/2, ВГВ или ВГС при скрининге. 23.Женщины, кормящие грудью, беременные или планирующие забеременеть, или нежелание использовать эффективный метод контроля над рождаемостью (см. раздел протокола 7.4.10.b) во время исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. 24. Мужчины, которые не хотят использовать противозачаточные средства для предотвращения беременности в течение исследование (если женщина-партнер .

Пол:

Все

Минимальный возраст:

2 года

Максимальный возраст:

75 лет

Здоровые волонтеры:

Нет

Фамилия: Patrick Murphy

Телефон: 866-337-1868

Germany

Poland

Slovakia

Ukraine

United States

2022-01-01

Тип: Спонсор

Метка: Ньюнорм

Тип: Экспериментальный

Описание: Ньюнорм представляет собой 20% нормальный человеческий иммуноглобулин для подкожной инфузии.

Распределение: Нет данных

Модель вмешательства: Назначение одной группы

Первичное назначение: Уход

Маскировка: Нет (открытая этикетка)