| Спонсоры |
Ведущий спонсор: Lumos Pharma |
|---|---|
| Источник | Lumos Pharma |
| Краткое содержание | Это многонациональное испытание. Цели исследования - изучить LUM-201 как возможное лечения дефицита гормона роста у детей (PGHD) и исследовать прогностический Стратегия маркера обогащения (PEM) для выбора субъектов, которые могут реагировать на терапию с ЛУМ-201. |
| Подробное описание | В этом испытании будет один скрининговый визит с тестами, чтобы оценить, подходят ли субъекты начать исследуемую терапию. После того, как субъекты завершат скрининг, и если они будут определены как соответствующие критериям, они будут рандомизированы для получения одной из трех ежедневных пероральных доз LUM-201 или ежедневные инъекции рекомбинантного гормона роста человека (рчГР). Все предметы будут иметь равные шанс попасть в любую из четырех групп. Испытание состоит из 12 месяцев лечения. После скрининга субъекты вернутся в клинику. на 8 посещений. Во время семи из этих посещений клиники субъекты будут проходить медицинский осмотр, кровь и сборы мочи. Также состоятся 3 телефонных звонка с исследовательским персоналом. между посещениями клиники. |
||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий статус | Рекрутинг | ||||||||||||||||||||||||||||
| Дата начала | 2020-12-31 | ||||||||||||||||||||||||||||
| Дата завершения | 2024-03-01 | ||||||||||||||||||||||||||||
| Дата первичного завершения | 2023-09-01 | ||||||||||||||||||||||||||||
| Фаза | Фаза 2 | ||||||||||||||||||||||||||||
| Тип исследования | Интервенционный | ||||||||||||||||||||||||||||
| Первичный результат |
|
||||||||||||||||||||||||||||
| Вторичный результат |
|
||||||||||||||||||||||||||||
| Регистрация | 80 |
| Состояние |
|
|---|---|
| Вмешательство |
Тип вмешательства: Drug Название вмешательства: LUM-201 Описание: Administered orally once daily Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент Название вмешательства: rhGH Norditropin® pen (34 мкг / кг) Описание: Вводится подкожно (подкожно, подкожно) один раз в день. Этикетка Arm Group: rhGH (34 мкг / кг / день) |
| Приемлемость |
Критерии: Критерии включения: - Иметь установленный диагноз PGHD согласно стандартным диагностическим критериям. Подходящие пациенты должны быть наивными для лечения и находиться в препубертатном возрасте. - Кортизол утром ≥ 7 мкг / дл или стимулированный кортизол ≥ 14 мкг / дл. - На скрининге быть ≥ 3,0 лет, ≤ 11,0 лет для девочек и ≤ 12,0 лет для мальчиков. - Иметь HT-SDS ≤ -2,0 или комбинацию HT-SDS 2 SD ниже среднего родительского HT-SDS и 6-месячный рост минус скорость <25-го процентиля для возраста и пола. - Отставание костного возраста на ≥ 6 месяцев по сравнению с хронологическим возрастом для субъектов ≤ 9,0 лет и не менее 1,0 года для субъектов старше 9,0 лет. - Имеют препубертатный статус, о чем свидетельствует развитие груди на стадии I по Таннеру у девочек и объем яичек <4,0 мл у мальчиков. - У девочек есть результаты генетического тестирования, чтобы исключить синдром Тернера. Если SHOX генетический есть результаты тестирования, они должны быть отрицательными. - Имеют нормальную функцию щитовидной железы. Субъекты с диагнозом гипотиреоз должны иметь документально подтвержденное успешное лечение не менее чем за 30 дней до первого дня. Критерий исключения: - Любое медицинское или генетическое заболевание, которое, по мнению исследователя или врача, Монитор (ММ), может быть независимой причиной низкого роста и / или ограничивать реакцию к лечению экзогенным фактором роста. (Примеры: диабет, названные синдромы). - Медицинское или генетическое заболевание, которое, по мнению исследователя и / или MM, добавляет неоправданный риск при использовании LUM-201 или rhGH. - Использование любых лекарств, которые, по мнению исследователя и / или ММ, могут самостоятельно вызывать невысокий рост или ограничивать реакцию на экзогенные факторы роста (Пример: глюкокортикоиды). - Доказательства или история внутричерепного образования (например, опухоли гипофиза, краниофарингиома). - Подозрение на отсутствие функции гипофиза, о чем свидетельствует максимальный уровень стимулированного GH ≤ 3 нг / мл по двум предыдущим стандартным тестам на стимуляцию гормона роста или дефицит гипофиза помимо функции GH и щитовидной железы. - Недоедание, подтвержденное историей болезни или массой тела <5-го процентиля для текущая высота. - ИМТ> 95 процентиль. - Вес при рождении с поправкой на гестационный возраст <5-го процентиля (малый для гестационного возраста). - Облучение позвоночника, черепа или всего тела в анамнезе. - Лечение метилфенидатом или лекарствами, которые, как известно, действуют как умеренные или сильные ингибиторы или сильные индукторы CYP3A / 4, или с лекарствами, которые, как известно, действуют как сильные ингибиторы P-гликопротеина (P-gp) или сильнодействующие субстраты P-gp или Multidrug и белок экструзии токсина 1 (MATE1). Пол: Все Минимальный возраст: 3 года Максимальный возраст: 12 лет Здоровые волонтеры: Нет |
| Общий контакт |
Фамилия: Lumos Pharma Телефон: 515-598-2921 |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Расположение |
|
| Расположение Страны |
Australia New Zealand Poland Ukraine United States |
|---|---|
| Дата проверки |
2021-11-01 |
| Ответственная сторона |
Тип: Спонсор |
| Ключевые слова |
|
| Количество рук | 4 |
| Группа вооружений |
Метка: LUM-201 (0.8 mg/kg/day) Тип: Experimental Метка: LUM-201 (1,6 мг / кг / сут) Тип: Экспериментальный Метка: LUM-201 (3,2 мг / кг / сут) Тип: Экспериментальный Метка: rhGH (34 мкг / кг / день) Тип: Активный компаратор |
| Акроним | OraGrowtH210 |
| Информация о дизайне исследования |
Распределение: Рандомизированный Модель вмешательства: Параллельное присвоение Первичное назначение: Уход Маскировка: Нет (открытая этикетка) |