Клинические исследование Pemphigus Vulgaris: efgartigimod PH20 SC, преднизон

Спонсоры	Ведущий спонсор: argenx
Источник	argenx
Краткое содержание	Это проспективное многоцентровое открытое расширенное исследование (OLE) по оценке эффективности, безопасности, Измерения исходов для пациентов, переносимость, иммуногенность, ФК и ФД эфгартигимода PH20 SC в взрослые участники PV или PF, которые участвовали в исследовании ARGX-113-1904. Это испытание обеспечивает расширение возможностей лечения и повторного лечения эфгартигимодом PH20 SC для участников которые были рандомизированы в группу лечения п / к эфгартигимодом PH20 в исследовании ARGX-113-1904, и первое лечение эфгартигимодом PH20 SC и варианты повторного лечения для участников, которые были рандомизированы в группу плацебо в исследовании ARGX-113-1904. Испытание ARGX-113-1905 оценивает способность (далее) снижать терапию преднизоном и достигать клинической ремиссии (CR) при прекращении терапии (CRoff), способность достичь полного и полного ответа при минимальной терапии (CRmin) для участников, у которых еще не достигнутый CRmin и возможность лечения обострения; и оценить результаты лечения пациентов и безопасность, PD, PK и иммуногенность эфгартигимода PH20 SC на протяжении всего исследования. Продолжительность обучения: до 60 недель для участников, получающих курс IMP, до 52 недель и с периодом наблюдения 8 недель после последнего введения IMP

Общий статус

Рекрутинг

Дата начала

2021-07-15

Дата завершения

2023-08-19

Дата первичного завершения

2023-08-19

Фаза

Фаза 3

Тип исследования

Интервенционный

Первичный результат

Мера	Временное ограничение
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE), Adverse Events of Special Interest (AESI), and Serious Adverse Events (SAE)	Up to 60 weeks
Тяжесть нежелательных явлений, вызванных лечением (ПВЛНЯ), нежелательных явлений, представляющих особый интерес (НЯПН), серьезных нежелательных явлений (САЕ)	До 60 недель

Вторичный результат

Мера	Временное ограничение
Proportion of Pemphigus Vulgaris (PV) participants who achieve complete clinical remission (CR) on minimal prednisone therapy	Up to 52 weeks treatment period
Доля участников Pemphigus Vulgaris (PV) и Pemphigus Foliaceus (PF), достигших полной клинической ремиссии (CR) при терапии минимальными дозами преднизона	Срок лечения до 52 недель
Время борьбы с болезнями (DC)	До 60 недель
Время до полной клинической ремиссии (CR)	До 60 недель
Время до полной клинической ремиссии (CR) при минимальной терапии преднизоном	До 60 недель
Время до завершения клинической ремиссии (CR) после терапии преднизоном	До 60 недель
Время вспыхнуть	До 60 недель
Частота неудач лечения	До 60 недель
Скорость вспышки	До 60 недель
Кумулятивная доза преднизона за время исследования	Срок лечения до 52 недель
Индекс площади пемфигуса (PDAI) при каждом посещении	Срок лечения до 52 недель
Оценка EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L)	Срок лечения до 52 недель
Оценка качества жизни при аутоиммунных волдырях (ABQOL)	Срок лечения до 52 недель
Концентрации эфгартигимода в сыворотке крови	До 60 недель
Уровень общего иммуноглобулина G и подтипа (IgG1, IgG2, IgG3, IgG4) в сыворотке	До 60 недель
Уровни аутоантител к дезмоглеину -1 и -3 в сыворотке крови	До 60 недель
Анти-лекарственные антитела (ADA) к эфгартигимоду (уровни в сыворотке) и рекомбинантной гиалуронидазе человека PH20 (уровни в плазме)	До 60 недель
Составной индекс токсичности глюкокортикоидов (C-GTI), включающий совокупную оценку улучшения (AIS) и совокупную оценку ухудшения (CWS)	Срок лечения до 52 недель
Процент участников, выполнивших самоуправление	До 52 недель
Процент лиц, ухаживающих за пациентом, которые сделали инъекцию участнику	До 52 недель
Количество посещений, необходимых для того, чтобы участник или лицо, осуществляющее уход, научились принимать эфгартигимод PH20 SC.	До 52 недель
Частота применения самостоятельно или при поддержке опекуна дома	До 52 недель

Регистрация

150

Состояние	Pemphigus Vulgaris Листовая пузырчатка
Вмешательство	Тип вмешательства: Biological Название вмешательства: efgartigimod PH20 SC Описание: Subcutaneous injection of efgartigimod using rHuPH20 (PH20) as a permeation enhancer Этикетка Arm Group: efgartigimod PH20 SC Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент Название вмешательства: преднизон Описание: Таблетки преднизона для перорального применения Этикетка Arm Group: эфгартигимод PH20 SC
Приемлемость	Критерии: Критерии включения: 1. Способность понимать требования судебного разбирательства, печатную информацию. (включая использование доступа и информации о здоровье, связанном с исследованием). информация), желание и способность соблюдать процедуры протокола исследования (включая обязательные пробные посещения). 2. Участник участвовал в исследовании ARGX-113-1904 и завершил исследование или имеет уровень пролонгации. 3. Использование противозачаточных средств мужчинами и женщинами должно соответствовать местным нормам. относительно методов контрацепции для участников клинических испытаний и: 1. Участники-мужчины: участники-мужчины должны использовать приемлемый метод согласиться контрацепции, и не сдавать сперму с момента подписания ICF до конца учиться 2. Женщины-участники Женщины детородного возраста должны: - иметь отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининге и отрицательную мочу тест на беременность на исходном уровне перед введением IMP, - соглашаются использовать высокоэффективный или приемлемый метод контрацепции, который следует поддерживать как минимум до 90 дней после последней дозы IMP Критерий исключения: 1. Беременные и кормящие женщины, а также те, кто намеревается забеременеть во время испытания. или в течение 90 дней после последнего введения IMP. 2. Участники с клиническими признаками другого серьезного серьезного заболевания или участники, которые недавно перенесли или планировали серьезную операцию в течение периода испытания или любое другое условие, по мнению исследователя, которое могло искажать результаты исследования или подвергать чрезмерному риску. 3. Известная гиперчувствительность к любому из компонентов проводимого лечения. Пол: Все Минимальный возраст: 18 лет Максимальный возраст: N / A Здоровые волонтеры: Нет

Состояние

Pemphigus Vulgaris
Листовая пузырчатка

Вмешательство

Тип вмешательства: Biological

Название вмешательства: efgartigimod PH20 SC

Описание: Subcutaneous injection of efgartigimod using rHuPH20 (PH20) as a permeation enhancer

Этикетка Arm Group: efgartigimod PH20 SC

Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент

Название вмешательства: преднизон

Описание: Таблетки преднизона для перорального применения

Этикетка Arm Group: эфгартигимод PH20 SC

Приемлемость

Критерии:

Критерии включения: 1. Способность понимать требования судебного разбирательства, печатную информацию. (включая использование доступа и информации о здоровье, связанном с исследованием). информация), желание и способность соблюдать процедуры протокола исследования (включая обязательные пробные посещения). 2. Участник участвовал в исследовании ARGX-113-1904 и завершил исследование или имеет уровень пролонгации. 3. Использование противозачаточных средств мужчинами и женщинами должно соответствовать местным нормам. относительно методов контрацепции для участников клинических испытаний и: 1. Участники-мужчины: участники-мужчины должны использовать приемлемый метод согласиться контрацепции, и не сдавать сперму с момента подписания ICF до конца учиться 2. Женщины-участники Женщины детородного возраста должны: - иметь отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининге и отрицательную мочу тест на беременность на исходном уровне перед введением IMP, - соглашаются использовать высокоэффективный или приемлемый метод контрацепции, который следует поддерживать как минимум до 90 дней после последней дозы IMP Критерий исключения: 1. Беременные и кормящие женщины, а также те, кто намеревается забеременеть во время испытания. или в течение 90 дней после последнего введения IMP. 2. Участники с клиническими признаками другого серьезного серьезного заболевания или участники, которые недавно перенесли или планировали серьезную операцию в течение периода испытания или любое другое условие, по мнению исследователя, которое могло искажать результаты исследования или подвергать чрезмерному риску. 3. Известная гиперчувствительность к любому из компонентов проводимого лечения.

Пол:

Все

Минимальный возраст:

18 лет

Максимальный возраст:

N / A

Здоровые волонтеры:

Нет

Общий контакт

Фамилия: Antonio Guglietta, MD

Телефон: 857-350-4834

Телефон доб.: +1

Расположение

Объект:	Положение дел:	Контакт:
Investigator site 89 - US0010091 \| Scottsdale, Arizona, 85259, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 1 - US0010087 \| Boca Raton, Florida, 33428, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 90 - US0010117 \| Miami, Florida, 33173, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 91 - US0010109 \| Orlando, Florida, 32827, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 10 - US0010088 \| Buffalo, New York, 14203-1070, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 76 - US0010096 \| Durham, North Carolina, 27710, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 30 - US0010094 \| Cleveland, Ohio, 44106-1716, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834 genx.com
Investigator site 84 - US0010089 \| Philadelphia, Pennsylvania, 19104, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 87 - US0010084 \| Dripping Springs, Texas, 78620, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 88 - US0010114 \| Houston, Texas, 77008, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 44 - US0010106 \| Norfolk, Virginia, 23502, United States	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 15 - AU0610006 \| Sydney, New South Wales, 2217, Australia	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 11 - AU0610007 \| Parkville, Victoria, 3050, Australia	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 92 - AU0610013 \| Melbourne, 3065, Australia	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 17 - BG3590012 \| Pleven, 5800, Bulgaria	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 18 - BG3590013 \| Plovdiv, 4000, Bulgaria	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 2 - BG3590010 \| Sofia, 1431, Bulgaria	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 3 - BG3590011 \| Sofia, 1606, Bulgaria	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 77 - FR0330028 \| Bobigny, 93000, France	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 60 - FR0330027 \| La Tronche, 38700, France	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 51 - FR0330026 \| Saint-Étienne, 42055, France	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 78 - GE9950014 \| Tbilisi, 0159, Georgia	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 32 - GE9950013 \| Tbilisi, 0162, Georgia	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 31 - GE9950015 \| Tbilisi, 0179, Georgia	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 45 - DE0490029 \| Berlin, 10117, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 34 - DE0490030 \| Dresden, 01307, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 33 - DE0490024 \| Frankfurt am main, 60590, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 53 - DE0490023 \| Freiburg, 79104, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 35 - DE0490028 \| Kiel, 24105, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 20 - DE0490002 \| Lübeck, 23538, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, ¨MD 857-350-4834
Investigator site 52 - DE0490001 \| Marburg, 35043, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 19 - DE0490025 \| Tübingen, 72076, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 93 - DE0490027 \| Ulm, 89081, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 4 - DE0490026 \| Würzburg, 97080, Germany	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-357-4834
Investigator site 21 - GR030004 \| Athens, 11525, Greece	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 37 - GR030006 \| Athens, 16121, Greece	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 54 - GR0300001 \| Athens, 16121, Greece	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 22 - GR030003 \| Chaïdári, 12462, Greece	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 36 - GR0300002 \| Thessaloníki, 54643, Greece	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 23 - GR030005 \| Thessaloníki, 56429, Greece	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 6 - HU0360003 \| Debrecen, 4032, Hungary	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 5 - HU0360001 \| Pécs, 7632, Hungary	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 24 - HU0360002 \| Szeged, 6720, Hungary	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 65 - IN0910002 \| Ahmedabad, 380016, India	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 94 - IN0910001 \| Chandigarh, 160012, India	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 79 - IN0910004 \| Lucknow, 226005, India	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 80 - IN0910003 \| Nagpur, 440003, India	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 85 - IL9720002 \| Tel Aviv, 64239, Israel	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 95 - IT0390039 \| Catania, 95123, Italy	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 38 - IT0390031 \| Firenze, 50125, Italy	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 81 - IT0390030 \| Genova, 16132, Italy	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 55 - IT0390038 \| Perugia, 06129, Italy	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 12 - IT0390006 \| Roma, 00167, Italy	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 25 - IT-0390005 \| Roma, 00168, Italy	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 61 - IT0390040 \| Siena, 53100, Italy	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 82 - JP0810046 \| Aichi, 480-1195, Japan	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 68 - JP0810040 \| Hiroshima, 734-8551, Japan	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 69 - JP0810050 \| Kurume, 830-001, Japan	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 66 - JP0810042 \| Kōfu, 400-8506, Japan	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 73 - JP0810047 \| Okayama, 700-8558, Japan	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 70 - JP0810041 \| Okayama, 701-0192, Japan	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 71 - JP0810049 \| Osaka, 545-8586, Japan	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 72 - JP0810045 \| Sapporo, 060-8648, Japan	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 67 - JP0810043 \| Tokyo, 113-8431, Japan	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 27 - PL0480027 \| Katowice, 40-081, Poland	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 86 - PL0480036 \| Poznań, 60-369, Poland	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 28 - PL0480025 \| Rzeszów, 35-055, Poland	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 26 - PL0480028 \| Wrocław, 50-566, Poland	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 56 - PL0480032 \| Łódź, 90-647, Poland	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 97 - RO0400013 \| Bucharest, 011216, Romania	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator 96 - RO0400014 \| Cluj-Napoca, 400006, Romania	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 98 - RO0400015 \| Iaşi, 700111, Romania	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 40 - RU0070035 \| Chelyabinsk, 454092, Russian Federation	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 41 - RU0070033 \| Ekaterinburg, 620076, Russian Federation	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 48 - RU0070029 \| Kazan, 420111, Russian Federation	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 49 - RU0070030 \| Krasnodar, 350020, Russian Federation	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 39 - RU0070032 \| Rostov-on-Don, 344002, Russian Federation	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 46 - RU0070031 \| Saint Petersburg, 191123, Russian Federation	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 50 - RU0070034 \| Saint Petersburg, 197022, Russian Federation	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 47 - RU0070028 \| Saratov, 410012/410028, Russian Federation	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 62 - ES0340026 \| Barcelona, 08907, Spain	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 13 - ES0340032 \| Barcelona, 8036, Spain	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 59 - ES0340034 \| Madrid, 28007, Spain	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 42 - ES0340025 \| Madrid, 28034, Spain	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 7 - ES0340029 \| Madrid, 28041, Spain	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 57 - ES0340027 \| Madrid, 28046, Spain	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 58 - ES0340028 \| Sevilla, 41013, Spain	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 64 - TR0900020 \| Gaziantep, 27310, Turkey	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 63 - TR0900012 \| Istanbul, 34098, Turkey	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 74 - TR0900011 \| Istanbul, 34722, Turkey	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 75 - UA3800017 \| Dnipro, 49074, Ukraine	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 29 - UA3800023 \| Ivano-Frankivs'k, 76018, Ukraine	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 14 - UA3800020 \| Kyiv, 04050, Ukraine	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 8 - UA3800019 \| Kyiv, 4209, Ukraine	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 43 - UA3800021 \| Lviv, 79013, Ukraine	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 9 - UA3800018 \| Zaporizhzhia, 69063, Ukraine	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834
Investigator site 83 - UK0440022 \| Bristol, BS2 8HW, United Kingdom	Recruiting	Antonio Guglietta, MD 857-350-4834

Расположение Страны	Australia Bulgaria France Georgia Germany Greece Hungary India Israel Italy Japan Poland Romania Russian Federation Spain Turkey Ukraine United Kingdom United States
Дата проверки	2021-12-01
Ответственная сторона	Тип: Спонсор
Количество рук	1
Группа вооружений	Метка: эфгартигимод PH20 SC Тип: Экспериментальный Описание: пациенты, получающие эфгартигимод PH20 подкожно на фоне преднизона
Акроним	ADDRESS+
Информация о дизайне исследования	Распределение: N / A Модель вмешательства: Назначение одной группы Первичное назначение: Уход Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Исследование для долгосрочной безопасности и эффективности подкожного препарата эфгартигим PH20 SC у взрослых с пузырчаткой (Vulgaris или Foliaceus)