| Спонсоры |
Ведущий спонсор: Actelion |
|---|---|
| Источник | Actelion |
| Краткое содержание | Целью данного исследования является оценка возможности добавления селексипага к стандарту медикаментозное лечение задерживает прогрессирование заболевания у детей с легочной артериальной гипертензией (ПАУ) по сравнению с плацебо. |
| Подробное описание | Детская ЛАГ - это редкое и прогрессирующее заболевание, связанное со объединением заболеваемостью и смертность. Учитывая значительную медицинскую потребность в разработке методов лечения детей с ЛАГ, поэтому необходимы дальнейшие клинические исследования в педиатрической популяции, чтобы обеспечить больше данные для лечения ЛАГ у детей. Селексипаг (JNJ-67896049) доступен перорально, селективный и длительно действующий непростаноидный агонист простациклиновых рецепторов одобрен и коммерчески доступны для лечения участников взрослых с ЛАГ. Селексипаг и его метаболит обладает антифиброзными, антипролиферативными иромботическими свойствами. В настоящее время ни одно лекарство, направленное на путь простациклина, не одобрено для использования в педиатрии при ЛАГ. Эффективная и доступная пероральная терапия, действующая на рецепторы простациклина, такие как селексипаг, вводимый приемлемой с медицинской точки зрения стадии болезни ЛАГ, и в первую очередь при комбинация с текущими пероральными лекарствами первой линии, специфичными для ЛАГ, у участников, нуждающихся в дополнительная терапия из-за недостаточного контроля над заболеванием будет значительным достижением к терапевтическому ведению педиатрических участников ЛАГ. Это исследование состоит из период скрининга до 6 недель и период двойного слепого лечения, включая титрование и периоды технического обслуживания, за три года следует расширять расширенные метки (OLEP) и 30-дневный период период безопасного последующего наблюдения. двойной слепой или открытый). Будут проводиться оценки безопасности, фармакокинетики и эффективности. выполняется во время исследования. Независимый комитет по мониторингу данных (IDMC) будет создан для постоянного мониторинга данных, промежуточных данных и обеспечения сохраняющаяся безопасность участников, включенных в это исследование. Примерная продолжительность учеба 8,3 года. |
||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий статус | Рекрутинг | ||||||||||||||||||||||||||
| Дата начала | 2020-01-16 | ||||||||||||||||||||||||||
| Дата завершения | 2028-01-10 | ||||||||||||||||||||||||||
| Дата первичного завершения | 2024-12-09 | ||||||||||||||||||||||||||
| Фаза | Фаза 3 | ||||||||||||||||||||||||||
| Тип исследования | Интервенционный | ||||||||||||||||||||||||||
| Первичный результат |
|
||||||||||||||||||||||||||
| Вторичный результат |
|
||||||||||||||||||||||||||
| Регистрация | 237 |
| Состояние |
|
|---|---|
| Вмешательство |
Тип вмешательства: Drug Название вмешательства: Selexipag Описание: Selexipag tablet will be administered orally. Этикетка Arm Group: Selexipag Другое имя: JNJ-67896049 Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент Название вмешательства: Плацебо Описание: Соответствующие таблетки плацебо будут вводиться перорально. Этикетка Arm Group: Плацебо |
| Приемлемость |
Критерии: Критерии включения: - Участники от более или равного (> =) 2 до менее (= 9 кг) при рандомизации - Диагноз легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) подтвержден задокументированными историческими данными. катетеризация правых отделов сердца (RHC), выполняемая в любое время до скрининга участника - PAH (Группа 1 Всемирной организации здравоохранения [ВОЗ]), включая участников с Дауном синдром следующей этиологии: идиопатическая ЛАГ (ИЛАГ); Наследственная ЛАГ (HPAH); ЛАГ, ассоциированная с врожденным пороком сердца (ЛАГ-ассоциированная с врожденным пороком сердца) заболевание [aCHD]) (ЛАГ с сопутствующей ИБС [то есть небольшой дефект межпредсердной перегородки, дефект Межжелудочковой перегородки или открытый артериальный проток, который сам по себе не учитывает для развития повышенного ЛСС] и, если одобрено BCAC) и послеоперационный ЛАГ (персистирующая / рецидивирующая / развивающаяся> = 6 месяцев после восстановления ВПС); Лекарство или токсин-индуцированный; ЛАГ, ассоциированная с вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) - Функциональный класс (ФК) ВОЗ II и III - Участники, получавшие как минимум 1 лечение, специфичное для ЛАГ, например, эндотелин. антагонист рецепторов (ERA) и / или ингибитор фосфодиэстеразы типа 5 (PDE-5) / растворимый стимулятор гуанилатциклазы при условии, что лечебная доза (и) была стабильной в течение минимум за 3 месяца до скрининга Критерий исключения: - ЛАГ при портальной гипертензии, шистосомозе, веноокклюзионной болезни легких, и / или гемангиоматоз легочных капилляров - ЛАГ, ассоциированная с синдромом Эйзенменгера. - Предыдущее воздействие Уптрави (селексипаг) - Известное сопутствующее опасное для жизни заболевание с ожидаемой продолжительностью жизни Пол: Все Минимальный возраст: 2 года Максимальный возраст: 17 лет Здоровые волонтеры: Нет |
| Общий Официальный |
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий контакт |
Фамилия: Study Contact Телефон: 844-434-4210 |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Расположение |
|
| Расположение Страны |
Australia Belarus Belgium Brazil Bulgaria Canada China Colombia Denmark Finland France Germany Hungary Ireland Israel Italy Korea, Republic of Lithuania Malaysia Mexico Poland Portugal Russian Federation Serbia Spain Sweden Switzerland Taiwan Thailand Turkey Ukraine United States Vietnam |
|---|---|
| Дата проверки |
2021-09-01 |
| Ответственная сторона |
Тип: Спонсор |
| Имеет расширенный доступ | да |
| Количество рук | 2 |
| Группа вооружений |
Метка: Selexipag Тип: Experimental Описание: Participants will receive selexipag based on the body weight on Day 1 and will continue thereafter with twice daily dosing. Selexipag will be uptitrated during the first 12 weeks until the participants reaches the individual maximum tolerated dose (iMTD) or until a maximum dose corresponding to their baseline body-weight category is achieved. Uptitration is followed by a maintenance period after Week 12 until end of treatment (EOT), at the maximum tolerated dose. Метка: Плацебо Тип: Компаратор плацебо Описание: Участники получат соответствующее плацебо в зависимости от массы тела в день 1 и после этого продолжат прием препарата дважды в день. |
| Акроним | SALTO |
| Информация о дизайне исследования |
Распределение: Рандомизированный Модель вмешательства: Параллельное присвоение Первичное назначение: Уход Маскировка: Двойник (участник, исследователь) |