Клинические исследование Теплая аутоиммунная гемолитическая анемия: M281, Плацебо

Спонсоры	Ведущий спонсор: Janssen Research & Development, LLC
Источник	Janssen Research & Development, LLC
Краткое содержание	Основная цель этого исследования - оценить эффективность и безопасность M281 у участников. при теплой аутоиммунной гемолитической анемии (WAIHA).

Подробное описание

Исследование состоит из 24-недельного двойного слепого плацебо-контрольного периода и 28-недельного открытого исследования. продленный период и 8-недельный период наблюдения. Приемлемые участники будут рандомизированы в плацебо или нипокалимаб (2 уровня доз) в течение двойного слепого периода и нипокалимаб (2 дозы уровней) в течение периода продления открытой метки.

Общий статус

Рекрутинг

Дата начала

2019-10-24

Дата завершения

2024-10-15

Дата первичного завершения

2023-11-03

Фаза

Фаза 2 / Фаза 3

Тип исследования

Интервенционный

Первичный результат

Мера	Временное ограничение
Процент участников, достигших устойчивости улучшения гемоглобина (Hgb)	До 20 недель

Вторичный результат

Мера	Временное ограничение
Change From Baseline in the Total Score From the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) Scale	Baseline (Day 1, Week 0) and at the end of the double-blind period (Week 24)
Количество участников, достигших нормального уровня лактатдегидрогеназы, гаптоглобина и непрямого билирубина как минимум за 3 последовательных посещения после исходного уровня	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение суточной дозы преднизона или его эквивалента по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Диапазон Hgb в устойчивом состоянии	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение концентрации Hgb по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 16 двойного слепого периода.
Изменение количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 16 двойного слепого периода.
Изменение гемолитического маркера - лактатдегидрогеназы по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 16 двойного слепого периода.
Изменение гемолитического маркера - гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 16 двойного слепого периода.
Изменение гемолитического маркера по сравнению с исходным уровнем - непрямой билирубин	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 16 двойного слепого периода.
Изменение концентрации Hgb по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение гемолитического маркера - лактатдегидрогеназы по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение гемолитического маркера - гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение гемолитического маркера по сравнению с исходным уровнем - непрямой билирубин	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Процент участников, у которых наблюдается повышение уровня Hgb как минимум на 2 г / дл по сравнению с исходным уровнем и нормализация лактатдегидрогеназы, гаптоглобина и непрямого билирубина в любой момент во время исследования	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Процент участников, у которых наблюдается повышение уровня Hgb как минимум на 2 г / дл по сравнению с исходным уровнем и нормализация лактатдегидрогеназы, гаптоглобина и непрямого билирубина при 3 последовательных посещениях	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Время до ответа Hgb	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Среднее время, в течение которого поддерживается основная конечная точка	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение общего балла по шкале FACIT-усталости по сравнению с исходным уровнем во время длительного ответа	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение общего балла и баллов по пунктам по шкале FACIT-Fatigue по сравнению с исходным уровнем	Исходный уровень (день 1, неделя 0) по 24-я неделя двойного слепого периода и 52-я неделя в период расширения открытой метки.
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 5-мерной 5-уровневой шкале EuroQol (EQ-5D-5L) Оценка	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме исследования результатов лечения по 36 пунктам Оценка состояния здоровья (SF-36)	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение общего впечатления пациента о степени тяжести по сравнению с исходным уровнем (PGIS)	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24
Изменение общего впечатления пациента об изменении по сравнению с исходным уровнем (PGIC)	Исходный уровень (день 1, неделя 0) - неделя 24

Регистрация

111

Состояние	Теплая аутоиммунная гемолитическая анемия
Вмешательство	Тип вмешательства: Drug Название вмешательства: M281 Описание: M281 injection administered as intravenous infusion Другое имя: Nipocalimab, JNJ-80202135 Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент Название вмешательства: Плацебо Описание: Плацебо в виде внутривенной инфузии
Приемлемость	Критерии: Критерии включения: - Мужчина или женщина ≥18 лет - У вас была диагностирована сердечная аутоиммунная гемолитическая анемия (wAIHA) как минимум 3 раза. месяцев, и в настоящее время проходит лечение от wAIHA или настоящее время лечение wAIHA (пациенты, ранее не получавшие лечения, не имеют права) - Участники должны понимать и добровольно печатную информацию на участие в исследовании и соблюдение всех процедур исследования Критерий исключения: - Участницы не должны быть беременными или кормящими грудью. - Участники не должны иметь других клинически значимых отклонений в настоящее время или в участвовать в их истории, что Исследователь счел бы их не иметь права участвовать - Имеет аутоиммунную гемолитическую анемию (АИГА) с антителами к холоду, синдром холодовых агглютининов, смешанный тип (то есть теплый и холодный) АИГА, или пароксизмальная холодовая гемоглобинурия Пол: Все Минимальный возраст: 18 лет Максимальный возраст: N / A Здоровые волонтеры: Нет

Состояние

Теплая аутоиммунная гемолитическая анемия

Вмешательство

Тип вмешательства: Drug

Название вмешательства: M281

Описание: M281 injection administered as intravenous infusion

Другое имя: Nipocalimab, JNJ-80202135

Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент

Название вмешательства: Плацебо

Описание: Плацебо в виде внутривенной инфузии

Приемлемость

Критерии:

Критерии включения: - Мужчина или женщина ≥18 лет - У вас была диагностирована сердечная аутоиммунная гемолитическая анемия (wAIHA) как минимум 3 раза. месяцев, и в настоящее время проходит лечение от wAIHA или настоящее время лечение wAIHA (пациенты, ранее не получавшие лечения, не имеют права) - Участники должны понимать и добровольно печатную информацию на участие в исследовании и соблюдение всех процедур исследования Критерий исключения: - Участницы не должны быть беременными или кормящими грудью. - Участники не должны иметь других клинически значимых отклонений в настоящее время или в участвовать в их истории, что Исследователь счел бы их не иметь права участвовать - Имеет аутоиммунную гемолитическую анемию (АИГА) с антителами к холоду, синдром холодовых агглютининов, смешанный тип (то есть теплый и холодный) АИГА, или пароксизмальная холодовая гемоглобинурия

Пол:

Все

Минимальный возраст:

18 лет

Максимальный возраст:

N / A

Здоровые волонтеры:

Нет

Общий Официальный

Фамилия	Роль	Присоединение
Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial	Study Director	Janssen Research & Development, LLC

Общий контакт

Фамилия: Study Contact

Телефон: 844-434-4210

Расположение

Объект:	Положение дел:
University of Southern California \| Los Angeles, California, 90033, United States	Recruiting
Compassionate Cancer Care Medical Group \| Riverside, California, 92501, United States	Recruiting
American Institute of Research \| Whittier, California, 90603, United States	Recruiting
University of Colorado - Anschutz Medical Campus \| Aurora, Colorado, 80045, United States	Not yet recruiting
Research Network \| Boynton Beach, Florida, 33472, United States	Withdrawn
University of South Florida Health \| Gainesville, Florida, 32608-1136, United States	Not yet recruiting
21st Century Oncology \| Jacksonville, Florida, 32204, United States	Recruiting
Lakes Research \| Miami Lakes, Florida, 33014, United States	Recruiting
Children's Research Institute \| Saint Petersburg, Florida, 33701, United States	Recruiting
Rush University Medical Center \| Chicago, Illinois, 60612, United States	Recruiting
Tulane University School of Medicine \| New Orleans, Louisiana, 70112, United States	Recruiting
Henry Ford Medical Center \| Detroit, Michigan, 48202, United States	Recruiting
SUNY Downstate Medical Center \| Brooklyn, New York, 11203, United States	Withdrawn
Roswell Park Comprehensive Cancer Center \| Buffalo, New York, 14203, United States	Withdrawn
Montefiore Medical Center \| Lake Success, New York, 11042, United States	Recruiting
Monter Cancer Center \| Lake Success, New York, 11042, United States	Not yet recruiting
University of North Carolina Hemophilia and Thrombosis Center \| Chapel Hill, North Carolina, 27517, United States	Withdrawn
East Carolina University-School of Medicine \| Greenville, North Carolina, 27834, United States	Recruiting
Taussig Cancer Insititute - Cleveland Clinic \| Cleveland, Ohio, 44195, United States	Recruiting
Children's Hospital of Philadelphia \| Philadelphia, Pennsylvania, 19104, United States	Recruiting
Hospital of the University of Pennsylvania \| Philadelphia, Pennsylvania, 19104, United States	Not yet recruiting
West Penn Hospital \| Pittsburgh, Pennsylvania, 15224, United States	Recruiting
University of Utah \| Salt Lake City, Utah, 84132, United States	Suspended
NorthWest Medical Specialties, PLLC \| Tacoma, Washington, 98405, United States	Recruiting
University of Wisconsin Carbone Cancer Center \| Madison, Wisconsin, 53792, United States	Recruiting
Fakultni nemocnice Brno \| Brno, 625 00, Czechia	Recruiting
Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady \| Praha 10, 100 34, Czechia	Recruiting
Ustav Hematologie A Krevni Transfuze \| Praha 2, 12800, Czechia	Recruiting
CHRU Hopital Sud \| Amiens, 80054, France	Recruiting
ICH Hopital A. Morvan \| Brest Cedex 2, 29609, France	Recruiting
CHU Dijon Bourgogne \| Dijon, 21000, France	Recruiting
CHU Grenoble \| La Tronche, 38700, France	Recruiting
CHU Nantes - Hotel Dieu \| Nantes, 44093, France	Recruiting
CHU De Poitiers \| Poitiers, 86021, France	Recruiting
Onkologische Schwerpunktpraxis \| Berlin, 10707, Germany	Recruiting
Universitatsklinikum Essen \| Essen, 45147, Germany	Recruiting
Rotkreuzklinikum München \| München, 80634, Germany	Recruiting
General Hospital of Athens 'G. Gennimatas' \| Athens, 115 27, Greece	Recruiting
Laiko General Hospital of Athens \| Athens, 11527, Greece	Recruiting
University Hospital Of Larissa \| Larissa, 41110, Greece	Recruiting
University General Hospital of Rio Patras \| Patras, 26504, Greece	Recruiting
University General Hospital of Thessaloniki \| Thessaloniki, 54636, Greece	Recruiting
Semmelweis Egyetem \| Budapest, 1083, Hungary	Recruiting
Dél-pesti Centrumkórház - Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet, Szent László Telephely \| Budapest, 1097, Hungary	Not yet recruiting
Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont \| Debrecen, 4032, Hungary	Recruiting
Petz Aladar Megyei Oktato Korhaz \| Gyõr, 9023, Hungary	Recruiting
Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz \| Kaposvar, 7400, Hungary	Recruiting
Bacs-kiskun Megyei Korhaz \| Kecskemét, 6000, Hungary	Not yet recruiting
Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz \| Nyíregyháza, 4400, Hungary	Withdrawn
Pecsi Tudomanyegyetem Klinikai Kozpont \| Pécs, 7622, Hungary	Withdrawn
Soroka Medical Center \| Beer Sheva, 8410101, Israel	Recruiting
Shaare Zedek Medical Center \| Jerusalem, 9103102, Israel	Recruiting
Rabin Medical Center, Beilinson Hospital \| Jerusalem, 9112001, Israel	Recruiting
Rabin Medical Center, Beilinson Hospital \| Petach Tikvah, 49100, Israel	Recruiting
Tel Aviv Sourasky Medical Center \| Tel Aviv, 64239, Israel	Recruiting
ASST Spedali Civili Brescia \| Brescia, 25123, Italy	Recruiting
Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale e di Alta Specializzazione Garibaldi \| Catania, 95100, Italy	Recruiting
Policlinico di Milano \| Milano, 21022, Italy	Recruiting
Università del Piemonte Orientale - Ospedale Maggiore della Carità di Novara \| Novara, 28100, Italy	Recruiting
Ospedale Villa Sofia-Cervello \| Palermo, 90146, Italy	Withdrawn
Umberto I Policlinico di Roma \| Roma, 00161, Italy	Recruiting
Ospedale San Bortolo \| Vicenza, 36100, Italy	Recruiting
Catharina Ziekenhuis \| Eindhoven, 5623 EJ, Netherlands	Withdrawn
Universitair Medisch Centrum Groningen \| Groningen, 9713 GZ, Netherlands	Not yet recruiting
Maastricht Universitair Medisch Centrum \| Maastricht, 6229 HX, Netherlands	Recruiting
Interhem \| Bialystok, 15-732, Poland	Recruiting
Klinika Hematologii i Transplantologii, UCK \| Gdansk, 80-214, Poland	Recruiting
Pratia Onkologia Katowice \| Katowice, 40-519, Poland	Recruiting
Szpital Wojewodzki w Opolu \| Opole, 45-061, Poland	Recruiting
MTZ Clinical Research Sp. z o.o. \| Warszawa, 02-106, Poland	Recruiting
Specjalistyczny Szpital im. dra Alfreda Sokołowskiego w Wałbrzychu \| Wałbrzych, 58-309, Poland	Withdrawn
Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Lodzi \| Łódź, 93-510, Poland	Recruiting
Hosp. Univ. Principe de Asturias \| Alcalá de Henares, 28805, Spain	Recruiting
Complejo Asistencial Univ. de Burgos \| Burgos, 09006, Spain	Recruiting
Hosp. Reina Sofia \| Córdoba, 14004, Spain	Recruiting
Hosp. Univ. de Gran Canaria Dr. Negrin \| Las Palmas de Gran Canaria, 35010, Spain	Recruiting
Hosp. Univ. Infanta Leonor \| Madrid, 28031, Spain	Recruiting
Hosp. Univ. Ramon Y Cajal \| Madrid, 28034, Spain	Recruiting
Hosp. Univ. 12 de Octubre \| Madrid, 28041, Spain	Recruiting
Hosp. Univ. La Paz \| Madrid, 28046, Spain	Recruiting
Hosp. Regional Univ. de Malaga \| Málaga, 29010, Spain	Recruiting
Hosp. Virgen de La Victoria \| Málaga, 29010, Spain	Recruiting
Hosp. Virgen Del Rocio \| Málaga, 29010, Spain	Recruiting
Hosp. Son Llatzer \| Palma de Mallorca, 07198, Spain	Recruiting
Hosp. Quiron Madrid Pozuelo \| Pozuelo de Alarcon, 28223, Spain	Recruiting
Hosp. Univ. I Politecni La Fe \| Valencia, 46026, Spain	Recruiting
Hosp. Univ. Miguel Servet \| Zaragoza, 50009, Spain	Recruiting
Cherkassy Regional Oncology Dispensary, Department of Hematology \| Cherkassy, 18009, Ukraine	Recruiting
Dnipropetrovsk State Medical Academy, Dnipropetrovsk City Multifield Clinical Hospital # 4 \| Dnipro, 49102, Ukraine	Recruiting
Medical Center 'Ok Clinic' of LLC 'International Institute of Clinical Studies' \| Kyiv, 02091, Ukraine	Not yet recruiting
Kyiv City Clinical Hospital #9, Department of infectious diseases \| Kyiv, 04112, Ukraine	Not yet recruiting
Mykolaiv Regional Clinical Hospital \| Mykolaiv, 54058, Ukraine	Withdrawn
Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council \| Ternopil, 46002, Ukraine	Not yet recruiting
Leeds Teaching Hospitals NHS Trust \| Leeds, LF9 7TF, United Kingdom	Not yet recruiting
Royal Liverpool University Hospital \| Liverpool, L7 8XP, United Kingdom	Not yet recruiting
Barts Health NHS Trust \| London, E11 1NR, United Kingdom	Recruiting
Royal Free London NHS Foundation Trust \| London, NW3 2QG, United Kingdom	Withdrawn
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust \| Oxford, OX3 7LE, United Kingdom	Not yet recruiting
University Hospitals Plymouth NHS Trust \| Plymouth, PL6 8DH, United Kingdom	Recruiting
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust \| Southampton, SO166YD, United Kingdom	Not yet recruiting

Расположение Страны	Czechia France Germany Greece Hungary Israel Italy Netherlands Poland Spain Ukraine United Kingdom United States
Дата проверки	2021-10-01
Ответственная сторона	Тип: Спонсор
Ключевые слова	Warm Autoimmune Hemolytic Anemia M281 (Нипокалимаб) WAIHA JNJ-80202135
Имеет расширенный доступ	Нет
Количество рук	5
Группа вооружений	Метка: M281 administered every 4 weeks (double-blind period) Тип: Experimental Описание: Participants will receive M281 administered every 4 weeks alternating with placebo every 4 weeks during the 24 weeks double-blind period. Метка: M281 вводили каждые 2 недели (двойной слепой период) Тип: Экспериментальный Описание: Участники будут получать M281 каждые 2 недели в течение 24-недельного двойного слепого периода. Метка: Плацебо вводили каждые 2 недели (двойной слепой период) Тип: Экспериментальный Описание: Участники будут получать соответствующее плацебо M281 каждые 2 недели в течение 24-недельного двойного слепого периода. Метка: M281 вводится каждые 4 недели (открытый период продления) Тип: Экспериментальный Описание: Участники будут получать M281 каждые 4 недели в течение 28-недельного открытого периода продления. Метка: M281 вводится каждые 2 недели (открытый период продления) Тип: Экспериментальный Описание: Участники будут получать M281 каждые 2 недели в течение 28-недельного открытого периода продления.
Информация о дизайне исследования	Распределение: Рандомизированный Модель вмешательства: Параллельное присвоение Первичное назначение: Уход Маскировка: Тройной (участник, исследователь, оценщик результатов)

Эффективность и безопасность M281 у взрослых с теплой аутоиммунной гемолитической анемией