| Спонсоры |
Ведущий спонсор: NS Pharma, Inc. Коллаборационист: Nippon Shinyaku Co., Ltd. |
|---|---|
| Источник | NS Pharma, Inc. |
| Краткое содержание | Основная цель этого исследования - оценить эффективность вилтоларсена по сравнению с плацебо у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), подверженных пропуску экзона 53. |
| Подробное описание | Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективность и безопасность вилтоларсена у амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. Подходящие пациенты с делеционными мутациями вне рамки считывания, подверженными пропуску экзона 53, будут рандомизированы для получения один раз в неделю внутривенных (IV) инфузий 80 мг / кг вилтоларсена или плацебо до 48 недель. В исследование будут включены приблизительно 74 пациента, у которых экзон 53 был пропущен. Клиническая эффективность будет оцениваться во время регулярных запланированных исследовательских визитов, включая функциональные тесты. например, тест на время выдержки (TTSTAND), тест на время бега / ходьбы на 10 метров (TTRW), шестиминутная ходьба Тест (6MWT), Амбулаторное обследование Полярной звезды (NSAA), Тест «Время подъема в 4 ступени» (TTCLIMB) и ручной динамометр (разгибание локтя, сгибание локтя, разгибание колена и сгибание колена на только доминирующая сторона). Безопасность будет оцениваться путем сбора данных о нежелательных явлениях (НЯ), лабораторных тестов, электрокардиограммы (ЭКГ), показатели жизненно важных функций и физикальное обследование на протяжении всего исследования. В течение всего исследования периодически будут отбираться образцы крови для оценки фармакокинетики. исследуемого препарата. |
||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий статус | Рекрутинг | ||||||||||||
| Дата начала | 2020-04-14 | ||||||||||||
| Дата завершения | 2024-12-01 | ||||||||||||
| Дата первичного завершения | 2024-11-01 | ||||||||||||
| Фаза | Фаза 3 | ||||||||||||
| Тип исследования | Интервенционный | ||||||||||||
| Первичный результат |
|
||||||||||||
| Вторичный результат |
|
||||||||||||
| Регистрация | 74 |
| Состояние |
|
|---|---|
| Вмешательство |
Тип вмешательства: Drug Название вмешательства: Viltolarsen Описание: IV infusion Этикетка Arm Group: Viltolarsen Другое имя: NS-065/NCNP-01 Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент Название вмешательства: Плацебо Описание: В / в инфузия Этикетка Arm Group: Плацебо |
| Приемлемость |
Критерии: Критерии включения: - Мужчины ≥ 4 лет и <8 лет - Подтвержденная мутация (-и) DMD в гене дистрофина, поддающаяся пропуску экзона 53 для восстановления рамки считывания мРНК дистрофина - Возможность самостоятельно ходить без вспомогательных устройств - TTSTAND <10 секунд - Стабильная доза глюкокортикоидов (ГК) в течение не менее 3 месяцев до включения в исследование и составляет ожидается сохранение стабильной дозы ГК на протяжении всего исследования - Могут применяться другие критерии включения Критерий исключения: - Текущие или история хронических системных грибковых или вирусных инфекций - Острое заболевание в течение 4 недель до первой дозы исследуемого препарата - Доказательства симптоматической кардиомиопатии (Примечание: бессимптомная сердечная аномалия на расследование не будет исключением) - Аллергия или гиперчувствительность к исследуемому препарату или к любому из его компонентов - Серьезные поведенческие или когнитивные проблемы, препятствующие участию в исследовании, в мнение следователя - Предыдущее или текущее заболевание, история болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые могут повлиять на безопасность, делают маловероятным такое лечение и последующее наблюдение будет правильно завершено или ухудшит оценку результатов исследования, в заключение следователя; - Операция в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата или хирургического вмешательства планируется в любое время во время исследования - Участник имеет положительные результаты теста на антиген гепатита В, антитела к гепатиту С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) - В настоящее время принимает какой-либо другой исследуемый препарат или принимал какое-либо другое исследуемое лекарство. препарата в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата или в пределах 5-кратной период полураспада лекарства, в зависимости от того, какой из них больше - Ранее участвовал в интервенционном исследовании вилтоларсена. - В настоящее время принимает любой другой агент для пропуска экзона или принимал любой другой агент для пропуска экзона агент в течение 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата - Пройдя любую генную терапию - Могут применяться другие критерии исключения. Пол: Мужчина Гендерный: да Минимальный возраст: 4 года Максимальный возраст: 7 лет Здоровые волонтеры: Нет |
| Общий контакт |
Фамилия: Trial Info |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Расположение |
|
| Расположение Страны |
Australia Canada Chile Greece Italy Japan Korea, Republic of Mexico Netherlands New Zealand Russian Federation Spain Taiwan Turkey Ukraine United States |
|---|---|
| Дата проверки |
2021-06-01 |
| Ответственная сторона |
Тип: Спонсор |
| Количество рук | 2 |
| Группа вооружений |
Метка: Viltolarsen Тип: Experimental Описание: Patients amenable to exon 53 skipping will receive viltolarsen intravenous (IV) infusions, weekly, at 80 mg/kg for up to 48 weeks. Метка: Плацебо Тип: Компаратор плацебо Описание: Пациенты, которым можно пропустить экзон 53, будут получать внутривенные (IV) инфузии плацебо еженедельно в течение 48 недель. |
| Информация о дизайне исследования |
Распределение: Рандомизированный Модель вмешательства: Параллельное присвоение Первичное назначение: Уход Маскировка: Четырехместный (участник, поставщик медицинских услуг, исследователь, оценщик результатов) |