| Спонсоры |
Ведущий спонсор: Genzyme, a Sanofi Company |
|---|---|
| Источник | Sanofi |
| Краткое содержание | Основная цель: Характеризовать долгосрочную безопасность и переносимость фитусиран. Второстепенные цели: - Охарактеризовать эффективность и ожидаемую эффективность фитусиран по оценке частота: - эпизоды эпизодов - Эпизоды спонтанных кровоизлияний - Эпизоды суставных кровотечений - Характеризовать влияние фитуса на качество жизни, связанное с состоянием здоровья (HRQOL). мероприятия у участников ≥17 лет |
| Подробное описание | Предполагаемое общее время обучения для каждого составляет до 56 месяцев, которое составляет из период скрининга до 60 дней, период открытого лечения до 48 месяцев и период наблюдения до 6 месяцев после последней дозы фитусиран. Продолжительность период лечения и общее участие в восприятии рецидивов выше для пациентов, включенных в когорту с более низкими дозами, как минимум 18-месячный введение в этот режим дозирования |
||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий статус | Рекрутинг | ||||||||||
| Дата начала | 2019-01-09 | ||||||||||
| Дата завершения | 2026-10-19 | ||||||||||
| Дата первичного завершения | 2026-10-19 | ||||||||||
| Фаза | Фаза 3 | ||||||||||
| Тип исследования | Интервенционный | ||||||||||
| Первичный результат |
|
||||||||||
| Вторичный результат |
|
||||||||||
| Регистрация | 244 |
| Состояние |
|
|---|---|
| Вмешательство |
Тип вмешательства: средство, препарат Название вмешательства: Фитусиран Описание: Лекарственная форма: раствор для инъекций. Способ применения: подкожно. Этикетка Arm Group: Фитусиран |
| Приемлемость |
Критерии: Критерии включения : - Участнику должно быть не менее 12 лет включительно на момент подписания информированное согласие - Участники с тяжелой формой гемофилии А или В, прошедшие фазу 3 фитусиран клиническое испытание - Мужской - Способен дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требования и ограничения, перечисленные в форме информированного согласия (ICF) и в протокол. В странах, где установленный законом возраст совершеннолетия превышает 18 лет, также должен быть подписан законным представителем участника Критерий исключения: - Завершение хирургической процедуры в течение 14 дней до скрининга или в настоящее время получение дополнительного концентрата фактора или инфузии BPA для послеоперационного гемостаза - Текущее участие в лечении индукции иммунной толерантности (ITI) - Текущее регулярное использование концентратов факторов или обходных агентов (BPA). вводимая профилактика, предназначенная для предотвращения спонтанных эпизодов кровотечения, за исключением участники, нуждающиеся в концентратах факторов или профилактике BPA во время дозирования исследования период паузы - Использование соединений, отличных от концентратов фактора или BPA, для лечения гемофилии - Текущее или предыдущее участие в испытании генной терапии - Аланинаминотрансфераза (АЛТ) и/или аспартатаминотрансфераза (АСТ) >1,5 × выше предел нормального референтного диапазона (ВГН) для пациентов, ранее не получавших фитусиран в исследовании Начало; АЛТ и/или АСТ > 5 x ВГН для пациентов, получавших фитусиран в группе родительское исследование - Дополнительные исключения для участников, в настоящее время не участвующих в фитусиране испытание во время зачисления в когорту с более низкой дозой: - Клинически значимое заболевание печени - История артериальной или венозной тромбоэмболии Приведенная выше информация не предназначена для включения всех соображений, относящихся к состоянию здоровья пациента. потенциальное участие в клинических испытаниях. Пол: Мужской Минимальный возраст: 12 лет Максимальный возраст: Н/Д Здоровые волонтеры: Нет |
| Общий Официальный |
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий контакт |
Фамилия: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada) Телефон: 800-633-1610 Телефон доб.: 1 then # |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Расположение |
|
| Расположение Страны |
Australia Canada China Denmark France Germany Hungary India Ireland Israel Italy Japan Korea, Republic of Malaysia South Africa Taiwan Turkey Ukraine United Kingdom United States |
|---|---|
| Дата проверки |
2021-12-03 |
| Ответственная сторона |
Тип: Спонсор |
| Имеет расширенный доступ | Нет |
| Количество рук | 1 |
| Группа вооружений |
Метка: Фитусиран Тип: Экспериментальный Описание: Участникам будет вводиться фитусиран в виде подкожной инъекции один раз в месяц или раз в два месяца в течение 48 месяцев. этот уровень дозы. |
| Акроним | ATLAS-OLE |
| Информация о дизайне исследования |
Распределение: Н/Д Модель вмешательства: Одногрупповое задание Первичное назначение: Уход Маскировка: Нет (открытая этикетка) |