Исследование по оценке эффективности и безопасности ралинепага для результатов лечения пациентов с ЛАГ

Ведущий спонсор: United Therapeutics

Исследование ROR-PH-301, ADVANCE OUTCOMES, предназначено для оценки эффективности и безопасности ралинепаг при добавлении к стандарту лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) или Специфическая для ЛАГ фоновая терапия у пациентов с ЛАГ 1 группы Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ).

Исследование ROR-PH-301 представляет собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование. Субъекты, отвечающие критериям включения, будут случайным образом распределены 1:1 для получения ралинепага или плацебо, в дополнение к их стандарту лечения или ЛАГ-специфической фоновой терапии, как применимый. Первичной конечной точкой является время (в днях) от рандомизации до первого установленное протоколом событие клинического ухудшения. Все события первичной конечной точки будут оценивается независимым Комитетом по клиническим событиям (CEC) вслепую. Предметы у которых есть подтвержденное событие первичной конечной точки, вынесенное ЦИК в любое время в течение исследование и все субъекты, получающие лечение, по завершении исследования (после целевого числа событий достигнуто) будет возможность зарегистрироваться в открытом расширенном исследовании (OLE). Субъекты, которые не решат участвовать в исследовании OLE, прекратят прием исследуемого препарата, и должны оставаться в исследовании для долгосрочного наблюдения за статусом выживания и получат стандарт лечения ЛАГ, на усмотрение лечащего врача.

• PAH
• Легочная гипертония
• Легочная артериальная гипертензия
• Гипертония
• Заболевания соединительной ткани
• Семейная первичная легочная гипертензия
• Сосудистые заболевания
• Сердечно-сосудистые заболевания
• Гипертония, Легочная
• Заболевания легких
• Заболевания дыхательных путей

Тип вмешательства: Drug

Название вмешательства: Ralinepag

Описание: Active

Этикетка Arm Group: Ralinepag

Другое имя: APD811

Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент

Название вмешательства: Плацебо

Описание: Плацебо

Этикетка Arm Group: Плацебо

Критерии:

Критерии включения: 1. Не моложе 18 лет. 2.Доказательство лично подписанной и датированной формы информированного согласия, указывающей, что субъект был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования до начала любые процедуры, связанные с учебой. 3. Субъекты, которые желают и могут соблюдать запланированные визиты, план лечения, лабораторные анализы и другие исследовательские процедуры 4. Первичный диагноз симптоматической ЛАГ. 5. Была ли проведена катетеризация правых отделов сердца (RHC) в течение или в течение 3 лет до Скрининг (RHC будет выполняться во время скрининга, если он недоступен), который соответствует с диагнозом ЛАГ. 6. Имеет симптомы функционального класса ВОЗ/NYHA от II до IV. 7. Если пациент получает фоновую пероральную терапию, специфичную для ЛАГ, субъект находится на стабильной терапии либо антагонист эндотелиновых рецепторов (ERA) и/или ингибитор фосфодиэстеразы 5 типа (ФДЭ5-I) или стимулятор растворимой гуанилатциклазы (рГЦ). ЛАГ-специфическое лечение. 8. Имеет 6MWD ≥150 метров. 9. При одновременном приеме лекарственных средств, которые могут повлиять на клинические проявления ЛАГ. (например, блокаторы кальциевых каналов, диуретики, дигоксин или L-аргинин, бета- блокаторы, ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента или рецептора ангиотензина II блокаторы), должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 30 дней до исходного визита и дозировка сохранялась на протяжении всего исследования. Исключением является то, что доза диуретики должны оставаться стабильными по крайней мере в течение 10 дней до исходного уровня. 10. И мужчины, и женщины соглашаются использовать высокоэффективный метод контроля над рождаемостью. в течение всего периода исследования от информированного согласия до 30-дневного Последующий визит, если существует вероятность зачатия. Приемлемые мужчины и женщины. субъекты также должны согласиться не участвовать в процессе зачатия во время исследования. и в течение 30 дней после последней дозы ИМФ. Подходящие субъекты мужского пола должны согласиться не принимать участвовать в донорстве спермы в течение 90 дней после последней дозы ИМФ. Критерий исключения: 1. Для субъектов с известной ВИЧ-ассоциированной ЛАГ кластерное обозначение 4 (CD4+) Т-клетки считать Злокачественное новообразование, диагностированное и/или пролеченное в течение 5 лет до скрининга, с исключение локализованной неметастатической базально-клеточной или плоскоклеточной карциномы кожа или карцинома in situ шейки матки, иссеченная с лечебной целью. 16. Субъект дал положительный результат на амфетамин, кокаин, метамфетамин, метилендиоксиметамфетамин или фенциклидин в моче Скрининг или недавняя история (6 месяцев) злоупотребления алкоголем или наркотиками. нельзя исключать из-за положительного скрининга на наркотики, вызванного назначенными лекарствами. 17. Начало или прекращение программы сердечно-легочной реабилитации на основании физические упражнения в течение 90 дней до скрининга и/или запланированные во время участия в исследовании. 18. Предварительное участие в любом исследовании ралинепага или участие в другом интервенционное клиническое исследование лекарственных средств в течение 30 дней до Скрининг. Допускается одновременное участие в регистровых или обсервационных исследованиях, до тех пор, пока субъект может соответствовать всем другим критериям входа и соответствовать всем требованиям исследования процедуры. 19. Любая причина, которая, по мнению следователя или медицинского наблюдателя, исключает субъект от участия в исследовании (например, любые предыдущие или промежуточные медицинские состояние), которые могут увеличить риск, связанный с участием в исследовании, или что исказит анализ исследования или ухудшит участие в исследовании или сотрудничество. 20. Известная гиперчувствительность к ралинепагу или любому из вспомогательных веществ. 21.Продолжительность жизни

Пол:

Все

Минимальный возраст:

18 лет

Максимальный возраст:

75 лет

Здоровые волонтеры:

Нет

Фамилия: United Therapeutics Global Medical Information

Телефон: 919-485-8350