| Спонсоры |
Ведущий спонсор: Actelion |
|---|---|
| Источник | Actelion |
| Краткое содержание | Цель данного исследования - подтвердить начальную дозу селексипага, выбранную на основании: экстраполяция фармакокинетики (ПК) от взрослых, которая приводит к воздействию, применяемому взрослым дозы у детей от более или равной (> =) 2 до менее (˂) 18 лет с Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) исследования ФК селексипага его активного метаболит ACT-333679 в этой популяции. |
| Подробное описание | Выбор начальной дозы для педиатрических участников основан на ПК. экстраполяция взрослых с учетом весовой категории детей с целью К воздействию, аналогичному таковому у взрослых участников ЛАГ, при начальной дозе 200 микрограммы (мкг). Как и у взрослых, титр селексипага будет повышен до индивидуального максимума. переносимая доза (iMTD) в течение первых 12 недель. Приблизительно 60 участников будут зарегистрирован в 3 разных возрастных когортах, чтобы получить не менее 45 участников с оцениваемой ФК профили: когорта 1: от> = 12 до = от 6 до = 2 до |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий статус | Рекрутинг | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Дата начала | 2018-07-23 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Дата завершения | 2026-12-09 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Дата первичного завершения | 2026-02-11 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Фаза | Фаза 2 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Тип исследования | Интервенционный | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Первичный результат |
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Вторичный результат |
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Регистрация | 60 |
| Состояние |
|
|---|---|
| Вмешательство |
Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент Название вмешательства: селексипаг (Уптрави) Описание: Таблетки, покрытой пленочной оболочкой, для приема внутрь Этикетка Arm Group: открытая этикетка Selexipag |
| Приемлемость |
Критерии: Критерии включения: - Подписанное и датированное информированное согласие одного из родителей или уполномоченного законом представитель (ы) И наличие от детей, способных к развитию - Мужчины или женщины от большего или равного (> =) 2 до менее (= 9 килограммов (кг) - Диагноз легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) подтвержден задокументированными историческими данными. катетеризация правых отделов сердца (RHC) выполняется в любое время до начала зачисление - ЛАГ одной из следующих этиологий: - идиопатический (iPAH), - наследственные (hPAH), - связанные с врожденным пороком сердца (ВПС): ЛАГ с сопутствующей ИБС; послеоперационная ЛАГ (персистирующая / рецидивирующая / развивающаяся> = 6 месяцев после восстановления CHD) - вызванные лекарствами или токсинами - ЛАГ, ассоциированная с ВИЧ - ЛАГ, связанная с заболеванием соединительной ткани. - Функциональный класс Всемирной здравоохранения (ФК ВОЗ) со II по III - Участники, получавшие антагонист рецепторов эндотелина (ERA) и / или ингибитор фосфодиэстеразы типа 5 (ФДЭ-5) при условии, что лечебная доза (и) содержит были стабильными в течение как минимум 3 месяцев до регистрации, или участников, которые не кандидаты на эти методы лечения - Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность во время скрининга и при зачислении, и должен дать на ежемесячные тесты на беременность и использовать надежный метод контрацепции (при сексуальной активности) от скрининга до исследуемого препарата прием приема плюс 30 дней (EOS) Ключевые слова исключение исключение: - Пациенты с ЛАГ из-за портальной гипертензии, шистосомоза, легочного веноокклюзионная болезнь (ВОБЛ) и / или гемангиоматоз легочных капилляров - Участники с ЛАГ, ассоциированной с синдромом Эйзенменгера - Участники с умеренным и большим шунтом слева направо - Участники с синюшными врожденными пороками сердца, такими как транспозиция магистральные артерии, артериальный ствол, моножелудочковое сердце или атрезия легких с дефект межжелудочковой перегородки, а также пациенты с фонтан-паллиацией - Участники с легочной гипертензией из-за заболеваний легких - Предыдущее лечение Уптрави (селексипаг) в течение 2 недель до включения в исследование. - Участники, получавшие простациклин (эпопростенол) или аналоги простациклина ( есть, трепростинил, илопрост, берапрост) в течение 2 месяцев до зачисления или запланировано получение любого из этих соединений во время испытания - Лечение другим исследуемым препаратом в течение 4 недель до включения в исследование. - Анамнез или текущее заболевание на инвагинацию, кишечную непроходимость или желудочно-кишечный тракт. препятствие по решению следователя - Неконтролируемое заболевание щитовидной железы по исследователя. - Гемоглобин или гематокрит Пол: Все Минимальный возраст: 2 года Максимальный возраст: 17 лет Здоровые волонтеры: Нет |
| Общий Официальный |
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий контакт |
Фамилия: Study Contact Телефон: 844-434-4210 |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Расположение |
|
| Расположение Страны |
Belarus Belgium Canada China France Germany Hungary Israel Malaysia Poland Russian Federation Serbia Taiwan Ukraine United Kingdom United States |
|---|---|
| Дата проверки |
2021-11-01 |
| Ответственная сторона |
Тип: Спонсор |
| Ключевые слова |
|
| Имеет расширенный доступ | Нет |
| Количество рук | 1 |
| Группа вооружений |
Метка: открытая этикетка Selexipag Тип: Экспериментальный Описание: Первая доза селексипага (Уптрави) будет введена вечером 1-го дня и будет зависеть от массы тела. После этого селексипаг будет вводиться два раза в день (утром и вечером). Титрование селексипага будет повышаться в течение первых 12 недель с еженедельными приращениями, равными начальной дозе, до тех пор, пока участники не достигнут своей индивидуальной максимальной переносимой дозы (iMTD) или пока не будет достигнута максимальная доза, соответствующая их базовой весовой категории (которая составит 8 -кратное увеличение соответствующей начальной дозы). За повышающим титром следует стабильный период поддерживающего лечения с 12 по 16 неделю максимальной переносимой дозой. После этого участники будут лечиться селексипагом до тех пор, пока лечение будет полезно для участников, в соответствии с решением исследователя. |
| Информация о дизайне исследования |
Распределение: N / A Модель вмешательства: Назначение одной группы Первичное назначение: Уход Маскировка: Нет (открытая этикетка) |