Исследование фазы 3 пакритиниба у пациентов с первичным миелофиброзом, истинным миелофиброзом после полицитемии или миелофиброзом после эссенциальной тромбоцитемии

Ведущий спонсор: CTI BioPharma

Коллаборационист: PSI CRO

В этом исследовании (ID исследования PAC203 North America; PAC303 ex-North America) оценивается 200 мг BID. пакритиниба по сравнению с терапией по выбору врача (P / C) у с MF и тяжелым тромбоцитопения (количество тромбоцитов

Исследование представляет собой рандомизированное контролируемое исследование фазы 3, в котором сравнивается эффективность пакритиниба с Лечение пациентов с PMF, PPV-MF или PET-MF (динамический международный прогностический скоринг) Оценка системы [DIPSS] от промежуточного уровня 1 до высокого риска), которые не имели подвержены воздействию любого ингибитора JAK2 или не привыкли к ингибитору JAK2 и имеют тяжелые тромбоцитопения (количество тромбоцитов 28 дней подряд из-за токсичности лечения или если лечение прекращается из-за недостаточной эффективности или по требованию директора школы. исследователь или пациент. По результатам оценки на неделе 24 пациенты, которые получают после окончания терапии будет разрешено продолжить прием назначенного лечения (пакритиниб или P / C) до тех пор, пока у пациента не появится прогрессирующее заболевание, невыносимые НЯ, он не откажется от согласия или запускает новую терапию, направленную на MF. Все рандомизированные пациенты будут наблюдаться на предмет выживаемости в течение периода 2,5 года с даты рандомизации, если на последующее наблюдение не было отозвано.

• Primary Myelofibrosis
• Вера постполицитемия миелофиброз
• Пост-эссенциальная тромбоцитемия Миелофиброз

Тип вмешательства: Drug

Название вмешательства: Pacritinib

Описание: Oral administration. Supplied in capsules containing 100 mg (as the free base) in red cap/gray body size 0 opaque hard gelatin capsules. The inactive ingredients are microcrystalline cellulose, magnesium stearate, and polyethylene glycol 8000. Each capsule contains 146 mg of pacritinib citrate, which is equivalent to 100 mg pacritinib free base

Этикетка Arm Group: Pacritinib 200 mg BID

Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент

Название вмешательства: Лекарства по выбору врача

Описание: Лекарства по выбору врача будут выбраны и назначены в соответствии с заключением исследователя. Следователи могут выбирать отдельные агенты P / C.

Этикетка Arm Group: Терапия по выбору врача (P / C)

Критерии:

Диагностика и правила включения 1.ПМФ, ППВ-МФ или ПЭТ-МФ (Тефери и Вандиман, 2008 г.) 2. Среднее количество тромбоцитов Системное лечение препаратами, повышающими риск кровотечения, в том числе: антикоагулянты, антиагреганты (за исключением дозировки аспирина ≤100 мг в день), фактор роста эндотелия сосудов (фактор роста эндотелия сосудов) [анти-VEGF]) и ежедневное использование циклооксигеназы-1 (ЦОГ-1), ингибирующие нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП) в течение 14 дней до лечения День 1 12. Системное лечение лекарствами, которые могут продлить интервал QT в течение 14 дней. до лечения День 1. Более короткие периоды вымывания. Медицинский монитор при условии, что период вымывания составляет не менее пяти периодов полураспада препарат до лечения День 1 13. Любая история сердечных заболеваний, не связанных с аритмией, степени ≥2 степени по CTCAE в течение 6 месяцев до этого. до 1-го дня лечения. условия могут быть рассмотрены для включения одобрения Медицинского наблюдателя, если он стабилен и вряд ли повлияет на безопасность пациента. 14. Любая история сердечных аритмий ≥2 степени по CTCAE в течение 6 месяцев до лечения. День 1. Пациенты с сердечными аритмиями 2 степени, не относящимися к QTc CTCAE, могут быть рассмотрены для включение с одобрения Медицинского наблюдателя, если аритмии стабильны, бессимптомно и вряд ли повлияет на безопасность пациента. 15. QT, скорректированный метод Fridericia (QTcF), удлинение> 450 мс или другие факторы повышающие удлинения интервала QT (например, сердечная недостаточность, гипокалиемия [определяется как сывороточный калий

Пол:

Все

Минимальный возраст:

18 лет

Максимальный возраст:

N / A

Здоровые волонтеры:

Нет

Фамилия: Simran Bedi Singh

Телефон: 206-272-4454

Australia

Belarus

Bulgaria

Canada

Czechia

France

Georgia

Germany

Hungary

Israel

Italy

Korea, Republic of

Poland

Russian Federation

Serbia

Spain

Ukraine

United Kingdom

United States

2021-10-01

Тип: Спонсор

• myelofibrosis
• пакритиниб
• Вера постполицитемия миелофиброз
• Пост-эссенциальная тромбоцитемия Миелофиброз
• Руксолитиниб
• Болезнь костного мозга
• Гематологические заболевания
• Заболевания тромбоцитов
• Геморрагические расстройства
• Спленомегалия
• Анемия
• Объем селезенки
• Селезенка

Метка: Pacritinib 200 mg BID

Тип: Experimental

Описание: To receive pacritinib 200 mg twice daily (BID) orally, at the same time of day, with or without food

Метка: Терапия по выбору врача (P / C)

Тип: Активный компаратор

Описание: Терапия по выбору врача (P / C) (ограничивается отдельными приборами из следующего списка: кортикостероиды, гидроксимочевина, даназол или руксолитиниб в низких дозах). Предлагаемый режим P / C для пациента должен быть выбран до рандомизации.

Распределение: Рандомизированный

Модель вмешательства: Параллельное присвоение

Первичное назначение: Уход

Маскировка: Одиночный (оценщик результатов)