Клинические исследование Болезнь фон Виллебранда: von Willebrand factor (Recombinant), Антигемофильный фактор (рекомбинантный)

Спонсоры	Ведущий спонсор: Baxalta now part of Shire Коллаборационист: Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire
Источник	Takeda
Краткое содержание	Цель этого исследования у педиатрических участников (

Спонсоры

Ведущий спонсор: Baxalta now part of Shire

Коллаборационист: Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Источник

Takeda

Краткое содержание

Цель этого исследования у педиатрических участников (

Подробное описание

18 ИЮНЯ 2020 г .: Временная остановка набора новых пациентов в это исследование в связи с Пандемия COVID-10 была отменена в одной или нескольких странах / участках, и теперь проводится снова исследование. набор новых пациентов. Однако в некоторых странах регистрация участников может быть приостановлена. новые пациенты из-за пандемии. 23 АПРЕЛЯ 2020 ГОДА: Набор новых пациентов в этом исследовании приостановлен из-за COVID-19 ситуация. Продолжительность этой паузы зависит от уровня и контроля COVID-19 пандемия.

Общий статус

Рекрутинг

Дата начала

2017-12-18

Дата завершения

2022-12-31

Дата первичного завершения

2022-06-30

Фаза

Фаза 3

Тип исследования

Интервенционный

Первичный результат

Мера	Временное ограничение
Гемостатическая эффективность	В течение 24 часов после последней инфузии исследуемого препарата после начала эпизода кровотечения (если / когда тяжесть и / или продолжительность кровотечения требуют инфузии исследуемого препарата)

Вторичный результат

Мера	Временное ограничение
Number of Treated Nonsurgical Bleeding Episodes with an Efficacy Rating of 'Excellent' or 'Good'	Throughout the study duration of approximately 6 years
Количество инфузий на эпизод кровотечения	Продолжительность обучения около 6 лет.
Количество рекомбинантного фактора фон Виллебранда (rVWF), единиц на эпизод кровотечения	Продолжительность обучения около 6 лет.
Количество юнитов ADVATE (при необходимости) за эпизод кровотечения	Продолжительность обучения около 6 лет.
Плановая или неотложная хирургия: оценка гемостатической эффективности - сразу после операции	Сразу после операции
Плановая или экстренная хирургия: общая оценка гемостатической эффективности через 24 часа после последней периоперационной инфузии rVWF	24 часа после последней периоперационной инфузии rVWF
Плановая или экстренная хирургия: общая оценка гемостатической эффективности День 7 послеоперационный	Послеоперационный день 7
Плановая или экстренная хирургия: общая оценка гемостатической эффективности. День 14 послеоперационный.	Послеоперационный день 14
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ)	На протяжении периода обучения около 6 лет
Частота тромботических явлений	На протяжении периода обучения около 6 лет
Частота тяжелых реакций гиперчувствительности	На протяжении периода обучения около 6 лет
Разработка нейтрализующих антител к фактору фон Виллебранда (VWF) и фактору VIII (FVIII)	На протяжении периода обучения около 6 лет
Разработка тотальных связывающих антител к фактору Виллебранда (VWF)	На протяжении периода обучения около 6 лет
Разработка антител к белкам яичников китайского хомячка (СНО), мышиному иммуноглобулину G (IgG) и rFurin	На протяжении периода обучения около 6 лет
Площадь под кривой концентрации / времени в плазме от 0 до 96 часов после инфузии (AUC0-96h)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Площадь под кривой концентрации плазмы / времени от времени 0 до бесконечности (AUC0-inf)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Среднее время пребывания (MRT)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Время достижения максимальной концентрации плазмы (Tmax)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Максимальная концентрация в плазме (Cmax)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Клиренс (CL)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Постепенное восстановление (IR)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Восстановление in-vivo (IVR)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Период полураспада фазы элиминации (T1 / 2)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss) для VWF: RCo, VWF: Ag и VWF: CB	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Площадь под кривой концентрация / время в плазме от 0 до 96 часов после инфузии (AUC0-96 ч) для VWF: Ag и VWF: CB	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
Площадь под кривой концентрация / время в плазме от 0 до 96 часов после инфузии (AUC0-96h) для активности фактора VIII (FVIII)	В течение 30 минут до инфузии и после инфузии при: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов

Регистрация

Состояние	Болезнь фон Виллебранда
Вмешательство	Тип вмешательства: Biological Название вмешательства: von Willebrand factor (Recombinant) Описание: Lyophilized powder and solvent to prepare solution for injection. Другое имя: VONVENDI rVWF BAX111 BAX 111 Тип вмешательства: Биологические Название вмешательства: Антигемофильный фактор (рекомбинантный) Описание: Упакован в отдельные коробки с двумя стеклянными флаконами, в одном флаконе содержится лиофилизированный АДВАТ, во втором флакон - разбавитель. Другое имя: ADVATE Рекомбинантный фактор VIII rFVIII
Приемлемость	Критерии: Критерии включения: - Диагностика тяжелой болезни фон Виллебранда (БВ) (определен как фактор фон Виллебранда: кофактор ристоцетина [VWF: RCo] менее [наличие в опасности необъяснимая спленомегалия, варикозное расширение вен пищевода в анамнезе) или цирроз печени как Ребенок B или C. - Диагностика почечной недостаточности с уровнем креатинина сыворотки> = 2,5 миллиграмма на децилитр (мг / дл). - Иммуномодулирующее лекарственное лечение, кроме антиретровирусной химиотерапии (например, α-интерферон или кортикостероидные агенты в дозе, эквивалентной гидрокортизону, больше более 10 миллиграмм в день [мг / день] (за исключением местного лечения [например, мази, назальные спреи]) в течение 30 дней до подписания информированного согласия (или согласия, если подходящее). - Если женщина, то на момент получения информированного согласия беременна или кормит грудью (или , если необходимо получение). - Участник участвовал в другом клиническом исследовании, включающем исследовательскую продукт (IP), кроме рекомбинантного фактора фон Виллебранда (rVWF) с или без ADVATE или исследуемое устройство в течение 30 дней до регистрации или запланировано участвовать в другом клиническом исследовании с IP, отличным от rVWF, или исследуемое устройство в ходе этого исследования. - Законный представитель участника - член или сотрудник следователя. . Пол: Все Минимальный возраст: N / A Максимальный возраст: 17 лет Здоровые волонтеры: Нет

Состояние

Болезнь фон Виллебранда

Вмешательство

Тип вмешательства: Biological

Название вмешательства: von Willebrand factor (Recombinant)

Описание: Lyophilized powder and solvent to prepare solution for injection.

Другое имя: VONVENDI rVWF BAX111 BAX 111

Тип вмешательства: Биологические

Название вмешательства: Антигемофильный фактор (рекомбинантный)

Описание: Упакован в отдельные коробки с двумя стеклянными флаконами, в одном флаконе содержится лиофилизированный АДВАТ, во втором флакон - разбавитель.

Другое имя: ADVATE Рекомбинантный фактор VIII rFVIII

Приемлемость

Критерии:

Критерии включения: - Диагностика тяжелой болезни фон Виллебранда (БВ) (определен как фактор фон Виллебранда: кофактор ристоцетина [VWF: RCo] менее [наличие в опасности необъяснимая спленомегалия, варикозное расширение вен пищевода в анамнезе) или цирроз печени как Ребенок B или C. - Диагностика почечной недостаточности с уровнем креатинина сыворотки> = 2,5 миллиграмма на децилитр (мг / дл). - Иммуномодулирующее лекарственное лечение, кроме антиретровирусной химиотерапии (например, α-интерферон или кортикостероидные агенты в дозе, эквивалентной гидрокортизону, больше более 10 миллиграмм в день [мг / день] (за исключением местного лечения [например, мази, назальные спреи]) в течение 30 дней до подписания информированного согласия (или согласия, если подходящее). - Если женщина, то на момент получения информированного согласия беременна или кормит грудью (или , если необходимо получение). - Участник участвовал в другом клиническом исследовании, включающем исследовательскую продукт (IP), кроме рекомбинантного фактора фон Виллебранда (rVWF) с или без ADVATE или исследуемое устройство в течение 30 дней до регистрации или запланировано участвовать в другом клиническом исследовании с IP, отличным от rVWF, или исследуемое устройство в ходе этого исследования. - Законный представитель участника - член или сотрудник следователя. .

Пол:

Все

Минимальный возраст:

N / A

Максимальный возраст:

17 лет

Здоровые волонтеры:

Нет

Общий Официальный

Фамилия	Роль	Присоединение
Study Director	Study Director	Shire

Общий контакт

Фамилия: Shire Contact

Телефон: +1 866 842 5335

Расположение

Объект:	Положение дел:	Контакт:	Исследователь:
University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center \| Aurora, Colorado, 80045, United States	Recruiting	Site Contact	Michael Wang, MD Principal Investigator
Children's National Medical Center \| Washington, District of Columbia, 20010, United States	Recruiting	Site Contact	Michael Guerrera, MD Principal Investigator
University of Florida College of Medicine \| Jacksonville, Florida, 32610, United States	Recruiting	Site Contact	Tung Wynn, MD Principal Investigator
Bleeding and Clotting Disorders Institute \| Peoria, Illinois, 61615, United States	Recruiting	Site Contact	Jonathan Roberts, MD Principal Investigator
Indiana Hemophilia and Thrombosis Center \| Indianapolis, Indiana, 46260, United States	Completed
University of Nebraska Medical Center \| Omaha, Nebraska, 68198, United States	Completed
St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health \| Charlotte, North Carolina, 28204, United States	Completed
Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity \| Winston-Salem, North Carolina, 27157, United States	Completed
Cincinnati Children's Hospital Medical Center \| Cincinnati, Ohio, 45229, United States	Recruiting	Site Contact	Eric Mullins, MD Principal Investigator
Rainbow Babies and Children's Hospital \| Cleveland, Ohio, 44106, United States	Recruiting	Site Contact	Sanjay Ahuja, MD, MSc, MBA Principal Investigator
Nationwide Children's Hospital \| Columbus, Ohio, 43205, United States	Recruiting	Site Contact	Amy Dunn, MD Principal Investigator
Children's Hospital of Philadelphia \| Philadelphia, Pennsylvania, 19104, United States	Completed
Medical University of South Carolina \| Charleston, South Carolina, 29425, United States	Recruiting	Site Contact	Shayla Bergmann, MD Principal Investigator
Texas Children's Cancer and Hematology Center \| Houston, Texas, 77030, United States	Recruiting	Site Contact	Lakshmi Srivaths, MD Principal Investigator
Primary Children's Medical Center \| Salt Lake City, Utah, 84113, United States	Recruiting	Site Contact	Jessica Meznarich, MD Principal Investigator
Comprehensive Center for Bleeding Disorders \| Milwaukee, Wisconsin, 53225, United States	Recruiting	Site Contact	Shawn Jobe, MD, PhD Principal Investigator
Medizinische Universität Innsbruck \| Innsbruck, 6020, Austria	Recruiting	Site Contact	Werner Streif, MD Principal Investigator
AKH - Medizinische Universität Wien \| Vienna, 1090, Austria	Recruiting	Site Contact	Christoph Male, MD, MSc Principal Investigator
UZ Leuven \| Leuven, 3000, Belgium	Recruiting	Site Contact	Veerle Labarque, MD Principal Investigator
Fakultni nemocnice Brno \| Brno, 613 00, Czechia	Completed
Hôpital Morvan \| Brest, Finistere, 29609, France	Recruiting	Site Contact	Brigitte Pan-Petesch, MD Principal Investigator
Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin \| Bordeaux Cedex, 33000, France	Recruiting	Site Contact	Yoann Huguenin, MD Principal Investigator
Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel \| Bron cedex, 69677, France	Recruiting	Site Contact	Lucia Rugeri, MD Principal Investigator
CHU CAEN - Hôpital de la Côte de Nacre \| Caen cedex 9, 14033, France	Recruiting	Site Contact	Annie Borel-Derlon, MD Principal Investigator
Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre \| Le Kremlin-Bicêtre, 94270, France	Recruiting	Site Contact	Roseline D oiron, MD Principal Investigator
Hopital Cardiologique - CHU Lille \| Lille Cedex, 59037, France	Recruiting	Site Contact	Sophie Susen, MD, MSc, PhD Principal Investigator
CHU de Nantes Site Hotel Dieu \| Nantes Cedex 1, 44093, France	Completed
Hôpital Necker - Enfants Malades \| Paris cedex 15, 75743, France	Recruiting	Site Contact	Annie Harroche-Angel, MD Principal Investigator
Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf \| Hamburg, 20246, Germany	Completed
Werlhof-Institut GmbH \| Hannover, 30159, Germany	Completed
Medizinische Hochschule Hannover \| Hannover, 30625, Germany	Completed
Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi \| Firenze, 50134, Italy	Recruiting	Site Contact	Giancarlo Castaman, MD Principal Investigator
Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico \| Milano, 20122, Italy	Recruiting	Site Contact	Flora Peyvandi, MD Principal Investigator
Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon \| Napoli, 80122, Italy	Recruiting	Site Contact	Michele Schiavulli, MD Principal Investigator
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù \| Roma, 00165, Italy	Recruiting	Site Contact	Matteo Luciani, MD Principal Investigator
Erasmus Medisch Centrum \| Rotterdam, 3015 CN, Netherlands	Recruiting	Site Contact	Marjon Cnossen, MD Principal Investigator
SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD \| Barnaul, 656038, Russian Federation	Completed
SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital" \| Kemerovo, 650066, Russian Federation	Recruiting	Site Contact	Marina Kosinova, MD Principal Investigator
FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA \| Kirov, 610027, Russian Federation	Recruiting	Site Contact	Margarita Timofeeva, MD Principal Investigator
Hospital General Universitario de Alicante \| Alicante, 03010, Spain	Recruiting	Site Contact	Pascual Marco Vera, MD Principal Investigator
Hospital Universitari i Politecnic La Fe \| Valencia, 46026, Spain	Recruiting	Site Contact	Ana Rosa Cid Haro, MD Principal Investigator
Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty \| Istanbul, 34098, Turkey	Recruiting	Site Contact	Osman Bulent Zulfikar, MD Principal Investigator
Ege University Medical Faculty \| Izmir, 35100, Turkey	Recruiting	Site Contact	Ramazan Kavakli Principal Investigator
Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac. \| Samsun, 55139, Turkey	Recruiting	Site Contact	Canan Albayrak, MD Principal Investigator
SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU \| Lviv, 79044, Ukraine	Completed
Royal Manchester Children's Hospital \| Manchester, Greater Manchester, M13 9WL, United Kingdom	Completed

Расположение Страны	Austria Belgium Czechia France Germany Italy Netherlands Russian Federation Spain Turkey Ukraine United Kingdom United States
Дата проверки	2021-09-01
Ответственная сторона	Тип: Спонсор
Имеет расширенный доступ	Нет
Количество рук	3
Группа вооружений	Метка: On-demand Treatment Тип: Experimental Описание: Participants will receive treatment for non-surgical bleeding episodes over a 12 to 18-month period. Метка: Элективная хирургия Тип: Экспериментальный Описание: 12-24 часа до операции и в течение 3 часов после операции. Незначительное хирургическое вмешательство: вливать каждые 12-24 часа в течение не менее 48 часов. Хирургия полости рта: ввести не менее одного раза в течение первых 8–12 часов после операции. Основная операция: вливать каждые 12-24 часа в течение как минимум первых 72 часов после операции. Метка: Неотложная хирургия Тип: Экспериментальный Описание: За 3 часа до операции. Незначительное хирургическое вмешательство: вливать каждые 12-24 часа в течение не менее 48 часов. Хирургия полости рта: ввести не менее одного раза в течение первых 8–12 часов после операции. Основная операция: вливать каждые 12-24 часа в течение как минимум первых 72 часов после операции.
Информация о дизайне исследования	Распределение: Нерандомизированный Модель вмешательства: Параллельное присвоение Первичное назначение: Уход Маскировка: Нет (открытая этикетка)

BAX 111 rVWF в педиатрии