Клинические исследование Легочная артериальная гипертензия: Macitentan, Стандарт заботы

Спонсоры	Ведущий спонсор: Actelion
Источник	Actelion
Краткое содержание	Это перспективная, многоцентровая, открытая, рандомизированная, контролируемая, параллельная группа, групповое последовательное, управляемое событиями исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетика (ПК) мацитентана у детей.

Общий статус

Рекрутинг

Дата начала

2017-10-24

Дата завершения

2022-12-20

Дата первичного завершения

2022-12-19

Фаза

Фаза 3

Тип исследования

Интервенционный

Первичный результат

Мера	Временное ограничение
Время до первого события прогрессирования заболевания, подтвержденного ЦИК	Между рандомизацией и окончанием исследования (EOS) / закрытием исследования; до 6 лет

Вторичный результат

Мера	Временное ограничение
Time to first CEC-confirmed hospitalization for PAH	Between randomization and EOS/study closure; up to 6 years
Время до подтвержденной ЦИК смерти от ЛАГ	Между рандомизацией и закрытием EOS / исследования; до 6 лет
Время до смерти (все причины)	Между рандомизацией и закрытием EOS / исследования; до 6 лет

Регистрация

300

Состояние	Легочная артериальная гипертензия
Вмешательство	Тип вмешательства: Drug Название вмешательства: Macitentan Описание: Dispersible tablet; Oral use Этикетка Arm Group: Macitentan Другое имя: ACT-064992 Тип вмешательства: Другой Название вмешательства: Стандарт заботы Описание: Стандарт лечения в соответствии с клинической практикой учреждения, который может включать лечение неспецифическим лечением ЛАГ и / или до двух лекарств, специфичных для ЛАГ, за исключением мацитентана и в / в / п. простаноиды. Этикетка Arm Group: Стандарт заботы
Приемлемость	Критерии: Ключевые критерии включения: - подписанное информированное согласие родителя (ей) или законно назначенного представителя и согласие от детей, способных к развитию, до начала любого исследования, предписанного процедура - Мужчины или женщины в возрасте от более или равного (> =) до 2 лет и менее (= 10 кг) при рандомизации - Диагноз легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) подтвержден историческими данными RHC (mPAP). больше или равно [> =] 25 миллиметров ртутного столба [мм рт. ст.], а легочная артерия давление клина [PAWP] меньше или равно [] 3 WU × м2), где при отсутствии легочного обструкция вены и / или значительное заболевание легких PAWP может быть заменено левым предсердием давление [LAP] или конечное диастолическое давление левого желудочка [LVEDP] (при отсутствии митральный стеноз) оценивается катетеризацией сердца - ПАУ, относящиеся к обновленной классификационной группе 1 Ниццы 2013 г. (включая участников с синдромом Дауна) и следующей этиологии: идиопатическая ЛАГ; наследственная ЛАГ; ПАУ связанный с врожденным пороком сердца (ВПС); ЛАГ, индуцированная лекарствами или токсинами; ПАУ связанный с ВИЧ; ЛАГ, ассоциированная с заболеваниями соединительной ткани (PAH-aCTD); а также Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) Функциональный класс с I по III - Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность во время скрининга и на исходном уровне, и должен согласиться проводить ежемесячные тесты на беременность и использовать надежный метод контрацепции (при сексуальной активности) до конца исследования (EOS) Ключевые критерии исключения: - Участники с ЛАГ из-за портальной гипертензии, шистосомоза или легочного веноокклюзионная болезнь и / или гемангиоматоз легочных капилляров и стойкие легочная гипертензия новорожденного - Участники с ЛАГ, ассоциированной с синдромом Эйзенменгера, или с умеренной и большой шунты слева направо - Участники, получающие комбинацию из> 2-х видов лечения, специфичных для ЛАГ, при рандомизации. - Лечение простаноидами внутривенно (IV) или подкожно (SC) в течение 4 недель до рандомизация, если не проводится для тестирования вазореактивности - гемоглобин или гематокрит) в 3 раза выше верхней границы нормы - Беременность (в том числе планирование семьи) или кормление грудью. - Любые обстоятельства или условия, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на полное участие в исследовании или соблюдение протокола - Тяжелая печеночная недостаточность, например класс C по шкале Чайлд-Пью. - Клинические признаки гипотонии, которые, по мнению исследователя, исключают начало специфической терапии ЛАГ - тяжелая почечная недостаточность (расчетный клиренс креатинина 221 микромоль на литр [микромоль / л]) Пол: Все Минимальный возраст: 2 года Максимальный возраст: N / A Здоровые волонтеры: Нет

Состояние

Легочная артериальная гипертензия

Вмешательство

Тип вмешательства: Drug

Название вмешательства: Macitentan

Описание: Dispersible tablet; Oral use

Этикетка Arm Group: Macitentan

Другое имя: ACT-064992

Тип вмешательства: Другой

Название вмешательства: Стандарт заботы

Описание: Стандарт лечения в соответствии с клинической практикой учреждения, который может включать лечение неспецифическим лечением ЛАГ и / или до двух лекарств, специфичных для ЛАГ, за исключением мацитентана и в / в / п. простаноиды.

Этикетка Arm Group: Стандарт заботы

Приемлемость

Критерии:

Ключевые критерии включения: - подписанное информированное согласие родителя (ей) или законно назначенного представителя и согласие от детей, способных к развитию, до начала любого исследования, предписанного процедура - Мужчины или женщины в возрасте от более или равного (> =) до 2 лет и менее (= 10 кг) при рандомизации - Диагноз легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) подтвержден историческими данными RHC (mPAP). больше или равно [> =] 25 миллиметров ртутного столба [мм рт. ст.], а легочная артерия давление клина [PAWP] меньше или равно [] 3 WU × м2), где при отсутствии легочного обструкция вены и / или значительное заболевание легких PAWP может быть заменено левым предсердием давление [LAP] или конечное диастолическое давление левого желудочка [LVEDP] (при отсутствии митральный стеноз) оценивается катетеризацией сердца - ПАУ, относящиеся к обновленной классификационной группе 1 Ниццы 2013 г. (включая участников с синдромом Дауна) и следующей этиологии: идиопатическая ЛАГ; наследственная ЛАГ; ПАУ связанный с врожденным пороком сердца (ВПС); ЛАГ, индуцированная лекарствами или токсинами; ПАУ связанный с ВИЧ; ЛАГ, ассоциированная с заболеваниями соединительной ткани (PAH-aCTD); а также Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) Функциональный класс с I по III - Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность во время скрининга и на исходном уровне, и должен согласиться проводить ежемесячные тесты на беременность и использовать надежный метод контрацепции (при сексуальной активности) до конца исследования (EOS) Ключевые критерии исключения: - Участники с ЛАГ из-за портальной гипертензии, шистосомоза или легочного веноокклюзионная болезнь и / или гемангиоматоз легочных капилляров и стойкие легочная гипертензия новорожденного - Участники с ЛАГ, ассоциированной с синдромом Эйзенменгера, или с умеренной и большой шунты слева направо - Участники, получающие комбинацию из> 2-х видов лечения, специфичных для ЛАГ, при рандомизации. - Лечение простаноидами внутривенно (IV) или подкожно (SC) в течение 4 недель до рандомизация, если не проводится для тестирования вазореактивности - гемоглобин или гематокрит) в 3 раза выше верхней границы нормы - Беременность (в том числе планирование семьи) или кормление грудью. - Любые обстоятельства или условия, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на полное участие в исследовании или соблюдение протокола - Тяжелая печеночная недостаточность, например класс C по шкале Чайлд-Пью. - Клинические признаки гипотонии, которые, по мнению исследователя, исключают начало специфической терапии ЛАГ - тяжелая почечная недостаточность (расчетный клиренс креатинина 221 микромоль на литр [микромоль / л])

Пол:

Все

Минимальный возраст:

2 года

Максимальный возраст:

N / A

Здоровые волонтеры:

Нет

Общий контакт

Фамилия: Study Contact

Телефон: 844-434-4210

Расположение

Объект:	Положение дел:	Контакт:
Phoenix Childrens Hospital \| Phoenix, Arizona, 85016, United States	Recruiting	Principal Investigator
UCLA Children's Heart Center \| Los Angeles, California, 90095, United States	Recruiting	Principal Investigator 310-825-4321
UCSF Medical Center \| San Francisco, California, 94143-2202, United States	Recruiting	Principal Investigator 415-502-6390
Childrens Hospital Colorado \| Aurora, Colorado, 80045, United States	Recruiting	Principal Investigator 720-777-8229
Children's National Medical Center \| Washington, District of Columbia, 20010, United States	Recruiting	Principal Investigator 202-476-5000
Riley Hospital For Children \| Indianapolis, Indiana, 46202, United States	Recruiting	Principal Investigator 317-948-7152
Boston Children's Hospital \| Boston, Massachusetts, 02115, United States	Recruiting	Principal Investigator 617-355-7866
Detroit Medical Center \| Detroit, Michigan, 48201, United States	Recruiting	Principal Investigator 313-745-5956
Mayo Clinic - PPDS \| Rochester, Minnesota, 55905, United States	Recruiting	Principal Investigator 507-284-0676
Children's Heart Center \| Las Vegas, Nevada, 89109, United States	Recruiting	Principal Investigator 702-732-1290
Montefiore Medical Center \| Bronx, New York, 10467, United States	Recruiting	Principal Investigator 718-920-2183
Columbia University Medical Center - PIN \| New York, New York, 10032, United States	Recruiting	Principal Investigator 212-305-4436
Duke University Medical Center \| Durham, North Carolina, 27710, United States	Recruiting	Principal Investigator 919-668-8305
East Carolina University \| Greenville, North Carolina, 27834, United States	Completed
Cincinnati Children's Hospital Medical Center \| Cincinnati, Ohio, 45229, United States	Recruiting	Principal Investigator 513-636-7072
University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies and Childrens Hospital \| Cleveland, Ohio, 44106, United States	Recruiting	Principal Investigator 216-844-8180
Nationwide Children's Hospital \| Columbus, Ohio, 43205, United States	Recruiting	Principal Investigator 614-722-9479
Texas Children's Hospital \| Houston, Texas, 77030, United States	Withdrawn
Primary Children's Medical Center \| Salt Lake City, Utah, 84113, United States	Recruiting	Principal Investigator 801-662-5400 [email protected]
University of Virginia Health System \| Charlottesville, Virginia, 19803, United States	Recruiting
Childrens Hospital of Wisconsin \| Milwaukee, Wisconsin, 53226, United States	Recruiting	Principal Investigator 414-266-2380
Royal Children's Hospital Melbourne - PIN \| Parkville, 3052, Australia	Recruiting	Principal Investigator +61393455718
Lady Cilento Children's Hospital \| South Brisbane, 4101, Australia	Recruiting	Principal Investigator +61730682790
Children's Hospital at Westmead \| Westmead, 2145, Australia	Recruiting	Principal Investigator +61298452304
Medizinische Universität Graz \| Graz, 8036, Austria	Recruiting	Principal Investigator +4331638582677
Landes Frauen Und Kinderklinik Linz \| Linz, 4020, Austria	Completed
Medizinische Universitat Wien \| Linz, 4020, Austria	Recruiting	Principal Investigator +4314040031990
Irmandade Da Santa Casa de Misericórdia de São Paulo \| São Paulo, 01221-020, Brazil	Recruiting
Sainte Justine Hospital \| Montreal, H3T 1C5, Canada	Recruiting	Principal Investigator
Stollery Children's Hospital University of Alberta \| Toronto, M5G1X, Canada	Withdrawn
Beijing Anzhen Hospital of The Capital University of Medical Sciences \| Beijing, 100029, China	Withdrawn
Beijing Children's Hospital,Capital Medical University \| Beijing, 100037, China	Withdrawn
Fuwai Hospital \| Beijing, 100037, China	Withdrawn
The Children's Hospital, Zhejiang University school of Medicine \| Hangzhou, 310003, China	Withdrawn
Shanghai Children's Medical Center \| Shanghai, 200127, China	Withdrawn
General Hospital of Shenyang Military Region \| Shenyang, 110015, China	Withdrawn
Wuhan Asia Heart Hospital \| Wuhan, 430015, China	Withdrawn
Fundacion Santa Fe de Bogota \| Bogota, 220246, Colombia	Recruiting
Centro Medico Imbanaco de Cali SA \| Cali, 760042, Colombia	Recruiting
HUS Uusi lastensairaala \| Helsinki, 00290, Finland	Recruiting
Hôpital de la Timone Enfants \| Marseille, 13385, France	Recruiting	Principal Investigator +33491386750
Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades \| Paris cedex 15, 75743, France	Recruiting	Principal Investigator +33144494344
Hôpital Haut-Lévêque - Hôpital cardiologique \| Pessac, 33604, France	Recruiting	Principal Investigator +33557656465
Hôpital Des Enfants \| Toulouse Cedex 9, 31059, France	Recruiting	Principal Investigator +33534558596
Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiologiai Intezet \| Budapest, 1096, Hungary	Recruiting	Principal Investigator +36703820305
Rambam Medical Center - PPDS \| Haifa, 31096, Israel	Recruiting	Principal Investigator +97248542784
Schneider Children's Medical Center of Israel - PIN \| Petah-Tikva, 49100, Israel	Recruiting	Principal Investigator +972504057131
Chaim Sheba Medical Center \| Ramat Gan, 52621, Israel	Recruiting	Principal Investigator +97235308001
Seoul National University Hospital \| Seoul, 03080, Korea, Republic of	Recruiting	Principal Investigator +82220720266
Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS \| Seoul, 03722, Korea, Republic of	Recruiting	Principal Investigator +82222288470
Institut Jantung Negara \| Kuala Lumpur, 50400, Malaysia	Recruiting
University Malaya Medical Centre \| Kuala Lumpur, 59100, Malaysia	Recruiting
Instituto Nacional de Pediatría \| Ciudad De México, 04530, Mexico	Recruiting	Principal Investigator +523315220008
Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez \| Ciudad De México, 14080, Mexico	Recruiting
CICUM San Miguel \| Guadalajara, 44160, Mexico	Recruiting	Principal Investigator +523333364245
Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas \| Mexico, 52763, Mexico	Recruiting	Principal Investigator +525552153061
Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC \| Monterrey, 64718, Mexico	Recruiting	Principal Investigator +528181430795t105
Makati Medical Center \| Makati City, 1229, Philippines	Recruiting	Principal Investigator +6328177114
Philippine Heart Center \| Quezon City, 0850, Philippines	Recruiting	Principal Investigator +6329252401
Szpital Kliniczny im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu \| Poznań, 60-572, Poland	Recruiting	Principal Investigator +48618491448
Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka \| Warszawa, 04-730, Poland	Recruiting	Principal Investigator 48228157329
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu Osrodek Badawczo-Rozwojowy \| Wroclaw, 51-124, Poland	Recruiting	Principal Investigator +48713270140
Centro Hospitalar de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital de Santa Cruz \| Carnaxide, 2790-134, Portugal	Recruiting	Principal Investigator +351210433170
Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE \| Coimbra, 3000-075, Portugal	Recruiting	Principal Investigator +351239483755
Hospital Santa Marta \| Lisboa, 1169-024, Portugal	Recruiting	Principal Investigator +351213594332
Centro Hospitalar de Sao Joao EPE \| Porto, 4200-319, Portugal	Recruiting	Principal Investigator +351220919004
Research Institute of Complex Cardiovascular Pathology \| Kemerovo, 650002, Russian Federation	Recruiting	Principal Investigator +79043780533
GBUZ Children's Hospital named after Bashlyaeva Z.A. Moscow \| Moscow, 125408, Russian Federation	Recruiting
Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov \| Moscow, 125412, Russian Federation	Recruiting	Principal Investigator +74954832101 kov
Novosibirsk Research Institue of Blood Circulation Pathology n.a. E.N. Meshalkin \| Novosibirsk, 630055, Russian Federation	Recruiting	Principal Investigator +73833322353
Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy \| St. Petersburg, 194100, Russian Federation	Recruiting	Principal Investigator +78122454623
Clinical Hospital №1 \| Tyumen, 625023, Russian Federation	Recruiting	Principal Investigator +7 3452 294487
Bashkiria State Medical University \| Ufa, 450000, Russian Federation	Recruiting	Principal Investigator +73472556457
University of The Free State \| Bloemfontein, 9300, South Africa	Recruiting	Principal Investigator +27514053241
Inkosi Albert Luthuli Central Hospital \| Durban, 4001, South Africa	Recruiting	Principal Investigator +270312401476
Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS \| Barcelona, 08035, Spain	Recruiting	Principal Investigator +34934893197
C.H. Regional Reina Sofia \| Cordoba, 14001, Spain	Recruiting	Principal Investigator +34957012954
Hospital General Universitario Gregorio Marañon \| Madrid, 28009, Spain	Recruiting	Principal Investigator +0034915868292
Hospital Universitario Ramon y Cajal \| Madrid, 28034, Spain	Recruiting	Principal Investigator
Hospital Universitario 12 de Octubre \| Madrid, 28041, Spain	Recruiting	Principal Investigator +34913908508
Hospital Universitario La Paz \| Madrid, 28046, Spain	Recruiting
Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia \| Valencia, 46026, Spain	Recruiting	Principal Investigator +34961244453
Ramathibodi Hospital Mahidol University \| Bangkok, 10400, Thailand	Withdrawn
Siriraj Hospital Mahidol University \| Bangkok, 10700, Thailand	Withdrawn
Maharaj Nakorn Chiang Mai Chiang Mai University \| Chiang Mai, 50200, Thailand	Recruiting	Principal Investigator
MI Dnipropetrovsk Specialized Clin. Med. Center of Mother and Child n.a. prof. M.F. Rudnev of DRC \| Dnipro, 49000, Ukraine	Recruiting	Principal Investigator +380675671199
Municipal Institution of Health Care Regional Children's Clinical Hospital \| Kharkiv, 61093, Ukraine	Recruiting	Principal Investigator +380573724477
MI Scientific Practical Medical Center for Children Cardiology and Cardiosurgery of MOH of Ukraine \| Kyiv, 04050, Ukraine	Recruiting	Principal Investigator +380677996331
Hanoi Heart Hospital \| Hanoi, 100000, Vietnam	Recruiting	Principal Investigator +84913008042
Hanoi Medical University Hospital \| Hanoi, 100000, Vietnam	Recruiting	Principal Investigator +84903439809
Children's Hospital 1 \| Ho Chi Minh City, 700000, Vietnam	Recruiting	Principal Investigator +84907333288
Tam Duc Hospital \| Ho Chi Minh, 700000, Vietnam	Recruiting	Principal Investigator +84903928982

Расположение Страны	Australia Austria Brazil Canada China Colombia Finland France Hungary Israel Korea, Republic of Malaysia Mexico Philippines Poland Portugal Russian Federation South Africa Spain Thailand Ukraine United States Vietnam
Дата проверки	2021-10-01
Ответственная сторона	Тип: Спонсор
Имеет расширенный доступ	Нет
Количество рук	2
Группа вооружений	Метка: Macitentan Тип: Experimental Описание: Macitentan is administered once daily via oral route Метка: Стандарт заботы Тип: Другой Описание: Стандарт лечения в соответствии с клинической практикой учреждения, который может включать лечение неспецифическим лечением ЛАГ и / или до двух лекарств, специфичных для ЛАГ, за исключением мацитентана и в / в / п. простаноиды.
Акроним	TOMORROW
Информация о дизайне исследования	Распределение: Рандомизированный Модель вмешательства: Параллельное присвоение Первичное назначение: Уход Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Исследование по оценке того, задерживает ли мацитентан прогрессирование заболевания у детей с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ)