Клинические исследование Гемофилия А: PEGylated Recombinant Factor VIII, МИТ - Реестр клинических исследований

Спонсоры	Ведущий спонсор: Baxalta now part of Shire Коллаборационист: Takeda Development Center Americas, Inc.
Источник	Takeda
Краткое содержание	Это экспериментальное исследование для детей младшего возраста с изъязвлениями гемофилии А, которые ранее не обработанные BAX855 или другими концентратами FVIII. Основная цель исследования — наличие побочных эффектов от лечения BAX855. этот включает накопление антител против FVIII, что может помешать работе BAX855. Другой цель - как хорошо узнать BAX855 останавливает кровотечение. В этом опыте дети получают BAX855 в рамках профилактического лечения. (профилактика) или по мере необходимости для лечения (по требованию). В случае, если у вас имеются антитела, лечение будет предоставлено в рамках исследования.

Спонсоры

Ведущий спонсор: Baxalta now part of Shire

Коллаборационист: Takeda Development Center Americas, Inc.

Источник

Takeda

Краткое содержание

Это экспериментальное исследование для детей младшего возраста с изъязвлениями гемофилии А, которые ранее не обработанные BAX855 или другими концентратами FVIII. Основная цель исследования — наличие побочных эффектов от лечения BAX855. этот включает накопление антител против FVIII, что может помешать работе BAX855. Другой цель - как хорошо узнать BAX855 останавливает кровотечение. В этом опыте дети получают BAX855 в рамках профилактического лечения. (профилактика) или по мере необходимости для лечения (по требованию). В случае, если у вас имеются антитела, лечение будет предоставлено в рамках исследования.

Общий статус

Рекрутинг

Дата начала

2015-11-12

Дата завершения

2023-06-29

Дата первичного завершения

2023-06-29

Фаза

Фаза 3

Тип исследования

Интервенционный

Первичный результат

Мера	Временное ограничение
Number of Participants With FVIII Inhibitor Development	Throughout Part A of the study, approximately 5 years
Уровень успеха иммунной толерантности (ИТИ)	до 33 месяцев

Вторичный результат

Мера	Временное ограничение
Binding Immunoglobulin G (IgG) and Immunoglobulin M (IgM) Antibodies	Throughout Part A of the study, approximately 5 years
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)	На протяжении части A и части B исследования примерно 7 лет
Количество участников с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности	На протяжении части A и части B исследования примерно 7 лет
Количество участников с клинически значимыми изменениями клинико-лабораторных показателей	На протяжении части A и части B исследования примерно 7 лет
Годовая частота кровотечений (ABR) для профилактического лечения и лечения по требованию	На протяжении части А исследования, примерно 5 лет
Количество инфузий BAX 855, необходимое для лечения эпизодов кровотечения	На протяжении части А исследования, примерно 5 лет
Количество эпизодов кровотечения: общая оценка гемостатической эффективности в начале лечения	через 24 часа после введения исследуемого препарата
Количество эпизодов кровотечения: общая оценка гемостатической эффективности при разрешении кровотечения	От начала исследуемого лечения до прекращения кровотечения (примерно 5 лет)
Количество участников с потреблением BAX 855 с поправкой на вес	На протяжении части А исследования, примерно 5 лет
Количество инфузий во время потребления BAX 855 с поправкой на вес	На протяжении части А исследования, примерно 5 лет
Количество участников с гемостатической эффективностью в случае операции	С 0-го дня операции до 14-го дня после операции или выписки (в зависимости от того, что наступит раньше)
Кровопотеря на участника в случае операции	С 0-го дня операции до 14-го дня после операции или выписки (в зависимости от того, что наступит раньше)
Инкрементальное восстановление (IR) BAX 855	Предварительная инфузия в течение 30 минут; и после инфузии через 15-30 минут и 24-48 часов
Период полувыведения (Т1/2) BAX 855	До инфузии, после инфузии: 15-30 минут и 24-48 часов
Индукция иммунной толерантности (ITI) - Частота частичного успеха и неудачи ITI	до 33 месяцев
Индукция иммунной толерантности (ITI) - Годовая частота кровотечений (ABR)	до 33 месяцев
Индукция иммунной толерантности (ITI) - потребление BAX 855 с поправкой на вес для каждого используемого режима ITI	до 33 месяцев
Индукция иммунной толерантности (ITI) - осложнения, связанные с катетером	до 33 месяцев
Индукция иммунной толерантности (ITI) - связывание антител иммуноглобулина G (IgG) и иммуноглобулина M (IgM)	до 33 месяцев

Регистрация

120

Состояние	Гемофилия А
Вмешательство	Тип вмешательства: Biological Название вмешательства: PEGylated Recombinant Factor VIII Описание: Polyethylene glycol (PEG)-ylated full-length recombinant FVIII (rFVIII). Этикетка Arm Group: Previously untreated patients (PUPs) Тип вмешательства: биологический Название вмешательства: МИТ Описание: Терапия больных иммунологической толерантности Этикетка Arm Group: Ранее не леченные пациенты (ПНП)
Приемлемость	Критерии: Критерии включения 1. Участник = 0,6 БЕ с использованием Неймегена модификация Bethesda), что представляет собой массовую лабораторию при скрининге. 2. При обнаружении в анамнезе были антитела, ингибирующие FVIII (>=0,6 БЕ при тесте теста Неймегена). анализ модификаций Bethesda или анализ Bethesda) в любое время до скрининг. 3. Наличие унаследованного или приобретенного дефекта гемостаза. чем гемофилия А (например, качественный дефект тромбоцитов или болезнь фон Виллебранда). 4. Участник ранее лечился концентратом Италии VIII любого типа, кроме ADVATE или BAX 855, или вводили ADVATE, BAX 855 или переливали плазму >=3 ED в любое время до скрининга. 5. Участник получает> два ED ADVATE в общей сложности в периоды, предшествующие регистрация и в течение периода скрининга, до исходной инфузии. 6. Ожидается, что вес в наличии будет Зависимые отношения включают близких родственников (т.е. детей, партнер/супруг, братья и сестры, родители), а также сотрудники следователя или участка персонал, проводящий исследование. Дополнительные критерии исключения для части B (ITI) 1. Самопроизвольное исчезновение ингибитора перед ИТИ. 2. Титр ингибитора FVIII >=0,6 BU не является владельцем нового образа крови и обнаружение в лаборатории. 3. Неспособность или нежелание соблюдать протокол. . Пол: Все Минимальный возраст: Н/Д Максимальный возраст: 5 лет Здоровые волонтеры: Нет

Состояние

Гемофилия А

Вмешательство

Тип вмешательства: Biological

Название вмешательства: PEGylated Recombinant Factor VIII

Описание: Polyethylene glycol (PEG)-ylated full-length recombinant FVIII (rFVIII).

Этикетка Arm Group: Previously untreated patients (PUPs)

Тип вмешательства: биологический

Название вмешательства: МИТ

Описание: Терапия больных иммунологической толерантности

Этикетка Arm Group: Ранее не леченные пациенты (ПНП)

Приемлемость

Критерии:

Критерии включения 1. Участник = 0,6 БЕ с использованием Неймегена модификация Bethesda), что представляет собой массовую лабораторию при скрининге. 2. При обнаружении в анамнезе были антитела, ингибирующие FVIII (>=0,6 БЕ при тесте теста Неймегена). анализ модификаций Bethesda или анализ Bethesda) в любое время до скрининг. 3. Наличие унаследованного или приобретенного дефекта гемостаза. чем гемофилия А (например, качественный дефект тромбоцитов или болезнь фон Виллебранда). 4. Участник ранее лечился концентратом Италии VIII любого типа, кроме ADVATE или BAX 855, или вводили ADVATE, BAX 855 или переливали плазму >=3 ED в любое время до скрининга. 5. Участник получает> два ED ADVATE в общей сложности в периоды, предшествующие регистрация и в течение периода скрининга, до исходной инфузии. 6. Ожидается, что вес в наличии будет Зависимые отношения включают близких родственников (т.е. детей, партнер/супруг, братья и сестры, родители), а также сотрудники следователя или участка персонал, проводящий исследование. Дополнительные критерии исключения для части B (ITI) 1. Самопроизвольное исчезновение ингибитора перед ИТИ. 2. Титр ингибитора FVIII >=0,6 BU не является владельцем нового образа крови и обнаружение в лаборатории. 3. Неспособность или нежелание соблюдать протокол. .

Пол:

Все

Минимальный возраст:

Н/Д

Максимальный возраст:

5 лет

Здоровые волонтеры:

Нет

Общий Официальный

Фамилия	Роль	Присоединение
Study Director	Study Director	Takeda

Общий контакт

Фамилия: Takeda Contact

Телефон: +1-877-825-3327

Расположение

Объект:	Положение дел:	Исследователь:
Phoenix Childrens Hospital \| Phoenix, Arizona, 85016, United States	Recruiting	Christine Knoll Principal Investigator
Kaiser Permanente Oakland M.C. \| Cupertino, California, 95014, United States	Recruiting	Site Contact	Laura Campbell Principal Investigator
Kaiser Permanente Oakland M.C. \| Oakland, California, 94611, United States	Recruiting	Site Contact	Laura Campbell Principal Investigator
Kaiser Permanente Oakland M.C. \| Roseville, California, 95661, United States	Recruiting	Site Contact	Laura Campbell Principal Investigator
UC Davis Health System \| Sacramento, California, 95817, United States	Recruiting	Jonathan Ducore Principal Investigator
Connecticut Children's Med Ctr \| Hartford, Connecticut, 06106, United States	Recruiting	Site Contact	Donna Boruchov Principal Investigator
Univ Florida College Medicine \| Gainesville, Florida, 17033-0850, United States	Recruiting	Tung Wynn Principal Investigator
Center for Advanced Pediatrics \| Atlanta, Georgia, 30322, United States	Recruiting	Robert Sidonio Principal Investigator
Ann & Robert H. Lurie Children's H \| Chicago, Illinois, 60611-2605, United States	Recruiting	Alexis Thompson Principal Investigator
Bleeding and Clotting Dis.Inst. \| Peoria, Illinois, 61615, United States	Recruiting	Michael Tarantino Principal Investigator
UMHS \| Ann Arbor, Michigan, 48109-5008, United States	Recruiting	Angela Weyand Principal Investigator
New York Presbyterian Hospital \| New York, New York, 10065, United States	Recruiting	Catherine McGuinn Principal Investigator
Novant Health Presbyterian Medical Center \| Charlotte, North Carolina, 28204, United States	Recruiting	Paulette Bryant Principal Investigator
Wake Forest Baptist Medical Center \| Winston-Salem, North Carolina, 27157, United States	Recruiting	Natalia Dixon Principal Investigator
Cincinnati Children's Hospital \| Cincinnati, Ohio, 45229-3039, United States	Recruiting	Eric Mullins Principal Investigator
Rainbow Babies/Childrens Htl \| Cleveland, Ohio, 44106, United States	Recruiting	Sanjay Ahuja Principal Investigator
Penn State MS Hershey Med Ctr \| Hershey, Pennsylvania, 17033-0850, United States	Recruiting	Elaine Eyster Principal Investigator
Texas Tech University Health Sciences Center \| El Paso, Texas, 79905, United States	Recruiting	Lisa Hartman Principal Investigator
Texas Children's Hospital \| Houston, Texas, 77030, United States	Recruiting	Rosa Diaz Principal Investigator
Primary Children's Hospital \| Salt Lake City, Utah, 84113, United States	Recruiting	Jessica Meznarich Principal Investigator
Medizinische Universitat Wien \| Vienna, 1090, Austria	Suspended
HUDERF \| Bruxelles, 1020, Belgium	Recruiting	Le Phu-Quoc Principal Investigator
Cliniques Uni Saint-Luc \| Bruxelles, 1200, Belgium	Recruiting	Van Damme An Principal Investigator
Univ. Ziekenhuis Gent Apotheek \| Gent, 9000, Belgium	Recruiting	Veerle Mondelaers Principal Investigator
Universitair Ziekenhuis Leuven \| Leuven, 3000, Belgium	Recruiting	Veerle Labarque Principal Investigator
UMHAT Sv. Georgi, EAD \| Plovdiv, 4000, Bulgaria	Recruiting	Maria Spasova Principal Investigator
SHAT Oncohaematology Diseases \| Sofia, 1527, Bulgaria	Recruiting	Dobrin Konstantinov Principal Investigator
MHAT Sv. Marina, EAD \| Varna, 9010, Bulgaria	Recruiting	Valeria Kaleva Principal Investigator
Kaye Edmonton Clinic \| Edmonton, Alberta, T6G 1Z1, Canada	Recruiting	Mark Belletrutti Principal Investigator
McMaster Health Science \| Hamilton, Ontario, L8N 3Z5, Canada	Recruiting	Anthony Chan Principal Investigator
Fakultni nemocnice v Motole \| Praha 5, 15000, Czechia	Withdrawn
Rigshospitalet Copenhagen \| Copenhagen, 2100, Denmark	Recruiting	Marianne Hoffmann Principal Investigator
Helsinki Univ Hospital \| Helsinki, 00290, Finland	Recruiting	Satu Langstrom Principal Investigator
CHU CAEN Hopital Cote de Nacre \| Caen cedex 9, Calvados, 14033, France	Recruiting	Annie Borel-Derlon Principal Investigator
Essais cliniques CHU Rennes \| Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, 35033, France	Recruiting	Sophie Bayart Principal Investigator
Hopital Necker Enfants Malades \| Paris cedex 15, Paris, 75743, France	Recruiting	Annie Harroche Principal Investigator
Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille \| Lille Cedex, 59037, France	Recruiting	Sophie Susen Principal Investigator
CHU de Rouen \| ROUEN Cedex, 76031, France	Recruiting	Pascale Schneider Principal Investigator
Werlhof-Institut GmbH \| Hannover, Niedersachsen, 30159, Germany	Recruiting	Cornelia Wermes Principal Investigator
Inst. f. Experimentelle \| Bonn, 53127, Germany	Recruiting	Georg Goldmann Principal Investigator
Klinik F.Haematologie,Onkologie \| Duesseldorf, 40225, Germany	Recruiting	Hans-Juergen Laws Principal Investigator
Poliklinik PaediaHaematologie \| Hamburg, 20246, Germany	Recruiting	Johanna Schrum Principal Investigator
The University of Hong Kong Queen Mary Hospital \| Hong Kong, Hong Kong	Recruiting	Godfrey Chan Principal Investigator
Chinese University Of Hong Kong \| Shatin, Hong Kong	Recruiting	Chi Kong LI Principal Investigator
Belgyogyaszat Onkohaematologia \| Budapest, 1086, Hungary	Recruiting	Marianna Zombori Principal Investigator
Debreceni Egyetem \| Debrece, 4032, Hungary	Recruiting	Csongor Kiss Principal Investigator
Presidio Ospedaliero F. Alessi \| Catania, 95124, Italy	Recruiting	Giuffrida Gaetano Principal Investigator
Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi \| Firenze, 50134, Italy	Recruiting	Giancarlo Castaman Principal Investigator
Ospedale Maggiore Policlinico \| Milano, 20122, Italy	Recruiting	Flora Peyvandi Principal Investigator
Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza \| Rome, 00144, Italy	Recruiting	Antonio Chistolini Principal Investigator
Eulji University Hospital \| Daejeon, 35233, Korea, Republic of	Recruiting	You Chur Woo Principal Investigator
Severance Hospital, Yonsei \| Seoul, 03722, Korea, Republic of	Recruiting	Lyu Chuhl Joo Principal Investigator
Kyung Hee University Hospital \| Seoul, 05278, Korea, Republic of	Recruiting	Young Shil Park Principal Investigator
Ulsan University Hospital \| Ulsan, 44033, Korea, Republic of	Recruiting	Sang Kyu Park Principal Investigator
Hospital Ampang \| Ampang, Kuala Lumpur, 68000, Malaysia	Recruiting	Jameela Sathar Principal Investigator
Hospital HRPB \| Ipoh, Perak, 30990, Malaysia	Recruiting	Aisyah Muhammad Rivai Principal Investigator
Hospital Pulau Pinang \| Georgetown, Pulau Pinang, 10990, Malaysia	Recruiting	Seoh Leng Yeoh Principal Investigator
Hospital Kuala Lumpur \| Kuala Lumpur, 50586, Malaysia	Recruiting	Hishamshah Mohd Ibrahim Principal Investigator
Hospital Umum Sarawak \| Kuching, 93586, Malaysia	Recruiting	Gek Bee Ong Principal Investigator
Hospital Sultanah Nur Zahirah \| Terengganu, 20400, Malaysia	Recruiting	Nazzlin Dizana Principal Investigator
Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG) \| Groningen, 9713 GZ, Netherlands	Recruiting	Rienk Tamminga Principal Investigator
Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet \| Oslo, N-0372, Norway	Recruiting	Heidi Glosli Principal Investigator
NUS YLL School of Medicine \| Singapore, 117599, Singapore	Recruiting	Pei Lin KOH Principal Investigator
KKH \| Singapore, 229899, Singapore	Recruiting	Joyce Lam Principal Investigator
Hospital Univ. Son Espases \| Palma de Mallorca, Baleares, 07120, Spain	Recruiting	Site Contact	Mariana Isabel Canaro Hirnyk Principal Investigator
HOSPITAL A Coruna \| A Coruna, 15006, Spain	Recruiting	Maria Fernanda Lopez Fernandez Principal Investigator
Hospital Universitario La Paz \| Madrid, 28046, Spain	Recruiting	Maria Teresa Alvarez Roman Principal Investigator
Hospital Univ del Rio Hortega \| Valladolid, 47012, Spain	Recruiting	Javier Garcia Frade Principal Investigator
Kaohsiung Chung- Ho Memorial Hosp \| Kaohsiung, 80756, Taiwan	Recruiting	Chiou Shyh-Shin Principal Investigator
China Medical University Hospital \| Taichung, 40447, Taiwan	Recruiting	Ching-Tien Peng Principal Investigator
Taichung Veterans General \| Taichung, 40705, Taiwan	Recruiting	Jiaan-Der Wang Principal Investigator
Tri-Service General Hospital \| Taipei City, 11490, Taiwan	Recruiting	Yeu-Chin Chen Principal Investigator
Siriraj Hospital \| Bangkoknoi, Bangkok, 10700, Thailand	Recruiting	Pongtanakul Bunchoo Principal Investigator
King Chulalongkorn Memorial \| Patumwan, Bangkok, 10330, Thailand	Recruiting	Sosothikul Darintr Principal Investigator
Ramathibodi Hospital \| Ratchathewi, Bangkok, 10400, Thailand	Recruiting	Chuansumrit Ampaiwan Principal Investigator
Maharaj Nakorn Chiang Mai \| Muang, Chiang Mai, 50200, Thailand	Recruiting	Natesirinilkul Rungrote Principal Investigator
Srinagarind Hospital \| Muang, Khon Kaen, 40002, Thailand	Recruiting	Komvilaisak Patcharee Principal Investigator
Acibadem Adana Hospital \| Adana, 1130, Turkey	Recruiting	Ali Bulent Antmen Principal Investigator
Hacettepe Üniversitesi \| Ankara, 06100, Turkey	Recruiting	Selin Aytac Principal Investigator
Akdeniz Universitesi \| Antalya, 7058, Turkey	Recruiting	Osman Alphan Kupesiz Principal Investigator
Uludag Universitesi Tip Fakültesi \| Bursa, 16059, Turkey	Recruiting	Adalet Meral Gunes Principal Investigator
Istanbul Üniversitesi Cerrahpaşa \| Istanbul, 34098, Turkey	Recruiting	Bulent Zulfikar Principal Investigator
Ege Universitesi Tip Fakultesi \| Izmir, 35040, Turkey	Recruiting	Kaan Kavakli Principal Investigator
Erciyes Univers Tip Fakultesi \| Kayseri, 38039, Turkey	Recruiting	Ekrem Unal Principal Investigator
19 Mayis Universitesi \| Samsun, 55319, Turkey	Recruiting	Canan Albayrak Principal Investigator
MI Cherkasy Reg Onc Dis of CRC \| Cherkasy, 18009, Ukraine	Recruiting	Viktor Paramonov Principal Investigator
SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU \| Lviv, 79044, Ukraine	Recruiting	Oleksandra Stashyshyn Principal Investigator
CI Zaporizhzhia Reg CCH of ZRC \| Zaporizhzhia, 69063, Ukraine	Recruiting	Andrii Borodin Principal Investigator
Royal Manchester Children's Hospital \| Manchester, Greater Manchester, M13 9WL, United Kingdom	Recruiting	John Grainger Principal Investigator
Univ Hospital Southampton \| Southampton, Hampshire, SO16 6YD, United Kingdom	Recruiting	Rashid Kazmi Principal Investigator
Bristol Royal H. for Children \| Bristol, BS2 8AE, United Kingdom	Recruiting	Emma Phillips Principal Investigator
Evelina Children's Hospital - St Thomas' Hospital \| London, SE1 7EH, United Kingdom	Recruiting	Jayanthi Alamelu Principal Investigator

Расположение Страны	Austria Belgium Bulgaria Canada Czechia Denmark Finland France Germany Hong Kong Hungary Italy Korea, Republic of Malaysia Netherlands Norway Singapore Spain Taiwan Thailand Turkey Ukraine United Kingdom United States
Дата проверки	2021-07-01
Ответственная сторона	Тип: Спонсор
Имеет расширенный доступ	Нет
Количество рук	1
Группа вооружений	Метка: Ранее не леченные пациенты (ПНП) Тип: Экспериментальный Описание: Часть A (основное исследование): возраст участников
Информация о дизайне исследования	Распределение: Н/Д Модель вмешательства: Одногрупповое задание Первичное назначение: Уход Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Исследование пегилированного рекомбинантного заболевания VIII (ВАХ855) у ранее не леченных детей раннего возраста с исчезновением гемофилии А